Nanopartículas lipídicas (LNP) :
- Las nanopartículas lipídicas son vehículos de administración ampliamente utilizados para terapias de ARNm.
- Consisten en una mezcla de lípidos que forman una barrera protectora alrededor de la molécula de ARNm.
- Las LNP se pueden modificar químicamente para mejorar su estabilidad, tiempo de circulación y absorción celular.
- El complejo ARNm-LNP es absorbido por las células mediante endocitosis, donde libera el ARNm al citoplasma.
Nanopartículas poliméricas :
- Las nanopartículas poliméricas son otra clase de vehículos de administración de terapias de ARNm.
- Están fabricados con polímeros biodegradables que forman una matriz para encapsular y proteger el ARNm.
- Las nanopartículas poliméricas se pueden funcionalizar para atacar tipos de células o tejidos específicos.
- Tras la absorción celular, la matriz polimérica se degrada y libera el ARNm al citoplasma.
Péptidos penetrantes de células (CPP) :
- Los CPP son péptidos cortos que pueden facilitar la administración de terapias de ARNm a través de las membranas celulares.
- Pueden unirse al ARNm o formularse en sistemas de administración para mejorar la absorción celular.
- Los CPP actúan interactuando con la membrana celular y promoviendo la internalización del ARNm.
Vectores virales :
- Los vectores virales, como los virus adenoasociados (AAV) y los lentivirus, se pueden utilizar para administrar terapias de ARNm.
- Los vectores virales infectan células de manera eficiente y entregan la carga útil de ARNm al citoplasma.
- Sin embargo, los vectores virales tienen problemas de inmunogenicidad y pueden requerir una optimización cuidadosa para la administración de terapias de ARNm.
Electroporación :
- La electroporación es un método físico que utiliza pulsos eléctricos para crear poros temporales en la membrana celular.
- Esto permite que la terapia de ARNm ingrese a las células directamente sin la necesidad de vehículos de administración elaborados.
- La electroporación se utiliza a menudo en entornos in vitro o aplicaciones localizadas in vivo.
La elección del método de administración depende de factores como la estabilidad del fármaco terapéutico de ARNm, el tipo de célula diana, la vía de administración deseada y la escalabilidad para aplicaciones clínicas. Las investigaciones en curso y los avances tecnológicos tienen como objetivo mejorar la eficiencia, la especificidad y la seguridad de la administración de las terapias con ARNm para permitir su máximo potencial en el tratamiento de diversas enfermedades.
