Los ratones son la piedra angular de la investigación preclínica porque combinan la conveniencia logística con la relevancia biológica. Su pequeño tamaño y bajos costos de mantenimiento los hacen accesibles a laboratorios de todas las escalas. Además, su fisiología y genética están altamente conservadas en los humanos, lo que permite conocimientos traslacionales.
Debido a que los ratones se reproducen rápidamente y producen camadas grandes, los investigadores pueden adquirir un gran número de individuos genéticamente idénticos a una fracción del costo de especies más grandes. La corta vida útil de unos pocos años permite estudios longitudinales a través de múltiples generaciones.
Más del 90% de los genes de ratón son homólogos a los genes humanos y sus sistemas de órganos reflejan la anatomía y función humana. Esta superposición genética sustenta la validez de los modelos de ratón en el estudio de los mecanismos de enfermedades, las respuestas a los medicamentos y las interacciones entre genes y medio ambiente.
Una de las herramientas más poderosas en la investigación con ratones es la creación de cepas genéticamente modificadas. Los ratones "knockout" están diseñados para carecer de un gen específico, lo que permite a los científicos observar los efectos de su ausencia en la fisiología y la patología. Estos modelos han iluminado el papel de muchos genes en el cáncer, las enfermedades cardiovasculares y la neurodegeneración.
Los ratones transgénicos, en los que se inserta ADN extraño en el genoma, proporcionan otra plataforma sólida para modelar enfermedades humanas. Al expresar genes humanos o mutaciones asociadas a enfermedades, los investigadores pueden replicar fenotipos de enfermedades y evaluar estrategias terapéuticas.
Si bien ningún modelo animal puede recapitular perfectamente la biología humana, la convergencia de ventajas prácticas, genéticas y fisiológicas hace que los ratones sean indispensables para los descubrimientos biomédicos.
