CRISPR-Cas9 funciona utilizando una molécula de ARN guía para dirigir la proteína Cas9 a una ubicación específica del genoma. Luego, la proteína Cas9 corta el ADN en este lugar, creando una rotura de doble cadena. Luego, la célula repara la rotura eliminando el ADN existente o insertando ADN nuevo.
Esta tecnología ya se ha utilizado para tratar con éxito una serie de enfermedades genéticas en modelos animales, y actualmente se están realizando ensayos clínicos para probar la seguridad y eficacia de CRISPR-Cas9 en humanos. Si estos ensayos tienen éxito, CRISPR-Cas9 podría convertirse en una nueva y poderosa herramienta para tratar una amplia gama de enfermedades genéticas.
Aquí hay una explicación más detallada de cómo funciona CRISPR-Cas9:
1. Se diseña la molécula de ARN guía. El primer paso para utilizar CRISPR-Cas9 es diseñar una molécula de ARN guía. Esta molécula se compone de dos partes:una secuencia objetivo que es complementaria a la secuencia de ADN que se desea cortar y una secuencia de estructura que se une a la proteína Cas9.
2. La proteína Cas9 forma un complejo con el ARN guía. Luego, la proteína Cas9 forma un complejo con la molécula de ARN guía. Luego, este complejo puede unirse a la secuencia de ADN objetivo.
3. La proteína Cas9 corta el ADN. Una vez que la proteína Cas9 se une a la secuencia de ADN objetivo, corta el ADN en esta ubicación, creando una rotura de doble cadena.
4. Las reparaciones celulares se rompen. Luego, la célula repara la rotura eliminando el ADN existente o insertando ADN nuevo.
CRISPR-Cas9 es una poderosa herramienta que tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas. Sin embargo, es importante señalar que esta tecnología aún se encuentra en sus primeras etapas de desarrollo y todavía hay una serie de desafíos que deben superarse antes de que pueda usarse de manera segura y efectiva en humanos.
