La terapia génica es una nueva tecnología médica prometedora que tiene el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades mediante la introducción de material genético en las células para corregir o complementar un defecto genético. Sin embargo, la eficacia de la terapia génica suele estar limitada por la respuesta inmunitaria del organismo, que puede atacar y destruir los vectores virales utilizados para administrar los genes terapéuticos.

Ahora, investigadores de la Universidad de California en San Francisco (UCSF) han desarrollado un nuevo modelo computacional que puede simular las interacciones entre el sistema inmunológico y los vectores de terapia génica. Este modelo se puede utilizar para identificar estrategias para mejorar la eficiencia de la terapia génica minimizando la respuesta inmune.

Los investigadores probaron su modelo utilizando datos de un ensayo clínico de terapia génica para un trastorno genético poco común llamado deficiencia de adenosina desaminasa (ADA). La deficiencia de ADA es una afección potencialmente mortal en la que el cuerpo carece de la enzima ADA, que es necesaria para que el sistema inmunológico funcione correctamente.

Los investigadores descubrieron que su modelo podía predecir con precisión la respuesta inmune a la terapia génica en el ensayo de deficiencia de ADA. También utilizaron el modelo para identificar varias estrategias que podrían mejorar la eficiencia de la terapia génica para la deficiencia de ADA. Estas estrategias incluyeron el uso de un tipo diferente de vector viral, la administración de la terapia génica en una dosis más baja y la administración de medicamentos inmunosupresores a los pacientes para suprimir la respuesta inmune.

Los investigadores afirman que su modelo podría utilizarse para mejorar la eficacia de la terapia génica para una amplia gama de enfermedades. Al simular las interacciones entre el sistema inmunológico y los vectores de terapia génica, el modelo puede ayudar a los investigadores a identificar estrategias para minimizar la respuesta inmune y mejorar las posibilidades de éxito de la terapia génica.

"Nuestro modelo proporciona una herramienta poderosa para comprender y mejorar la eficiencia de la terapia genética", afirmó el autor principal del estudio, el Dr. Alexander Marson, profesor de medicina en la UCSF. "Creemos que este modelo podría utilizarse para acelerar el desarrollo de nuevas terapias genéticas para una amplia gama de enfermedades".

El estudio se publica en la revista _Nature Medicine_.