La edición de genes ha cautivado a científicos y proveedores médicos con visiones tentadoras de eliminar enfermedades hereditarias debilitantes. ¿Podrían condiciones como la enfermedad de Huntington, por ejemplo, curarse mediante el uso de una herramienta que actúa como "tijeras moleculares" para eliminar y reemplazar el ADN que causa enfermedades? O, ¿Tentaría la edición de genes a algunos a diseñar bebés con genes codificados para una inteligencia superior? belleza o habilidades atléticas?

La tecnología de edición de genes avanza rápidamente, poner las herramientas a la vanguardia de la investigación médica. Una de las herramientas de edición de genes más conocidas es CRISPR-Cas9, que significa repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas y proteína asociada a CRISPR. CRISPR-Cas9 tiene el potencial de acelerar la edición de genes, más barato y más preciso, lo que podría acelerar los estudios y los resultados de la investigación básica.

Aunque Mayo Clinic no utiliza la edición de genes como parte de ningún tratamiento, está estudiando las implicaciones. Megan Allyse, Doctor., un bioético que trabaja con el Programa de Bioética del Centro de Medicina Individualizada de Mayo Clinic y el Departamento de Obstetricia y Ginecología, advierte que, junto con mejoras en la comprensión del genoma, la edición de genes también plantea preocupaciones éticas.

"Es importante tener conversaciones públicas para comprender las limitaciones de esta nueva tecnología. ¿Cuáles son las mejores prácticas (para la edición de genes)? ¿Cuáles son las implicaciones? ¿Cuáles son los usos indebidos de tecnologías como esta? ¿Cómo podemos aprovecharla para beneficiar a los pacientes? ¿Prevenimos el daño a las poblaciones o el aumento de las disparidades en la salud o los efectos secundarios que no son aceptables? " Dijo Allyse.

Allyse comparte cuatro factores clave sobre por qué la edición de genes todavía está a años de distancia de la práctica médica:

-Hay muchas cosas que aún no entendemos.

"CRISPR-Cas9 es una herramienta que funciona muy bien, "Dijo Allyse." El problema es con nosotros y cómo usamos la herramienta. La tecnología se puede utilizar de muchas formas:puede ser perjudicial o beneficiosa. Sabemos muy poco sobre el genoma humano y cómo funciona. ¿Cómo puedes editar lo que no sabes? "

Una preocupación es que la edición de genes no funcionará como queremos. Allyse apunta a un estudio que encontró que los embriones rechazaron los intentos de reemplazar una secuencia de código genético que codificaba una enfermedad con ADN sano. En lugar de, los embriones volvieron al ADN heredado de los genomas de los padres para reemplazar lo que se extrajo.

Otra preocupación es que la edición de una parte de un gen podría provocar daños o efectos secundarios no deseados en otra parte de ese gen.

"Por ejemplo, algunos de los genes que se han asociado con la inteligencia también se han asociado con la psicopatía, "Dijo Allyse." ¿Queremos alterar la inteligencia genética sólo para arriesgarnos a crear problemas psicóticos en una parte diferente del genoma? ¿Vale la pena el riesgo? "

-Las tecnologías existentes pueden lograr lo mismo.

Los investigadores están estudiando si la edición de genes podría usarse para eliminar defectos en embriones para prevenir enfermedades heredadas genéticamente. Las modificaciones a la parte de la línea germinal (heredada) del genoma afectarían a todos los futuros descendientes de ese embrión.

Sin embargo, Allyse señala que no tenemos que recurrir a la edición de genes para lograr ese objetivo. Los padres pueden someterse a una prueba de detección de portadores para saber si tienen una variante causante de la enfermedad que podría transmitirse a los niños. Y, Las pruebas de ADN in vitro pueden identificar embriones con condiciones genéticas conocidas. Los padres tienen la opción de utilizar la fertilización in vitro para implantar solo embriones sanos.

"En la mayor parte, ya tenemos la tecnología para hacer lo que la edición de genes busca lograr, ", Dijo Allyse." Tenemos un historial probado con la tecnología existente. ¿Por qué tendríamos que recurrir a la incertidumbre de la edición de genes para hacer lo mismo? "

-La genética es solo un factor a considerar.

La investigación ha demostrado que el medio ambiente, los hábitos personales y la forma en que se cría a alguien tienden a desempeñar un papel más importante que la genética en la salud y la enfermedad en general.

"La gente tiende a sobrestimar que la genética es lo mejor, respuesta final a todo, "Dijo Allyse." Con la excepción de algunos, condiciones claramente genéticas, La investigación ha demostrado que el acceso a la educación, la nutrición y las vacunas pueden tener una mayor influencia en la salud y las habilidades de un niño que la genética ".

-La práctica médica no está preparada para ello.

Allyse dijo que la aplicación clínica más cercana de la edición de genes puede ser su uso en terapia génica. La terapia génica se usa para reemplazar las deficiencias genéticas, como cuando las enzimas o los aminoácidos del cuerpo no funcionan correctamente. La edición de genes puede hacer que la terapia génica sea más eficaz al acelerar la investigación y administrar la terapia de reemplazo a ubicaciones más precisas dentro del genoma.

A pesar de eso, Allyse predice que aún faltan muchos años para que la edición de genes se convierta en parte de la práctica médica convencional, si es que llega allí ".

Simplemente no tenemos el conocimiento de cómo afectará nuestra salud en general.

No tenemos los mecanismos para comprender. La práctica médica y la sociedad aún no están preparadas para que la edición de genes se convierta en parte de la atención clínica de rutina. "dice la Dra. Allyse.

Aparte de la edición de genes, Los investigadores y los médicos-científicos del Centro de Medicina Individualizada de Mayo Clinic continúan buscando formas de aplicar la última tecnología genómica, ciencia molecular y clínica para una atención personalizada para cada individuo, para que los pacientes reciban la atención exacta que necesitan, cuando la necesitan, y para atender las necesidades insatisfechas del paciente.

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