El proceso que está describiendo se llama Terapia génica . Implica la introducción de una copia normal de un gen en las células que tienen una versión mutada de ese gen, con la esperanza de que el gen normal comience a funcionar y corregir el defecto genético.

Aquí hay un desglose:

* El problema: Una mutación en un gen conduce a una proteína defectuosa, que puede causar una enfermedad o desorden.

* La solución: La terapia génica tiene como objetivo entregar una copia normal del gen a las células afectadas. Este gen "normal" produce la proteína correcta, potencialmente aliviando los síntomas de la enfermedad.

Existen diferentes enfoques para la terapia génica, que incluyen:

* vectores virales: Estos son virus modificados que se utilizan para administrar el gen normal en las células.

* Métodos no virales: Estos métodos incluyen el uso de liposomas (burbujas grasas) o nanopartículas para transportar el gen normal.

Cómo funciona:

1. Entrega: El gen normal está empaquetado dentro de un sistema de entrega (como un vector viral o nanopartícula).

2. Entrada: Este sistema de entrega lleva el gen a las células objetivo.

3. Integración: En algunos casos, el gen normal se integra en el ADN de la célula, reemplazando la versión mutada.

4. Expresión: El gen normal comienza a producir la proteína correcta, que puede compensar la proteína defectuosa producida por el gen mutado.

Consideraciones importantes:

* Seguridad: La terapia génica tiene el potencial de causar efectos secundarios, como respuestas inmunes o inserción génica no intencionada.

* Efectividad: No todos los enfoques de terapia génica son igualmente efectivos. Algunos genes son más fáciles de entregar y expresar que otros.

* Efectos a largo plazo: Los efectos a largo plazo de la terapia génica aún se están estudiando.

Ejemplos:

* Fibrosis quística: La terapia génica se está investigando para la fibrosis quística, donde un gen defectuoso hace que se acumule moco grueso en los pulmones.

* hemofilia: La terapia génica se está desarrollando para tratar la hemofilia, un trastorno hemorrágico causado por un factor de coagulación faltante.

* Cáncer: La terapia génica también se está explorando para el tratamiento del cáncer, donde se puede usar para apuntar y destruir las células cancerosas.

Si bien la terapia génica es un área prometedora de investigación, sigue siendo un campo en evolución. Se necesita más investigación para garantizar su seguridad y efectividad para diversas enfermedades.