Aquí hay un desglose:
* Objetivo: Para corregir o reemplazar un gen defectuoso responsable de una enfermedad.
* Mecanismo: Se entrega una copia saludable del gen a las células que tienen una versión defectuosa de ese gen.
* Métodos de entrega: Se utilizan diferentes métodos para llevar el gen en las células, incluida:
* vectores virales: Los virus modificados se usan para transportar el gen sano a las células.
* vectores no virales: Estos incluyen liposomas (burbujas grasas) o nanopartículas que pueden transportar el gen.
* Tipos de terapia génica:
* Terapia génica somática: Se dirige a células o tejidos específicos y no afecta a las generaciones futuras.
* Terapia génica de línea germinal: Apunta a las células reproductivas y puede transmitirse a las generaciones futuras (actualmente no es éticamente permisible en humanos).
Nota importante: La terapia génica sigue siendo un campo relativamente nuevo y en evolución. Si bien se han visto resultados prometedores en el tratamiento de ciertas enfermedades, quedan desafíos, incluidos:
* Eficiencia de entrega: Llevar el gen en las células correctas puede ser difícil.
* Efectos a largo plazo: La seguridad y la eficacia a largo plazo de la terapia génica aún se están estudiando.
* Consideraciones éticas: Preocupaciones sobre la terapia génica de la línea germinal y el potencial de consecuencias no deseadas.
En general, la terapia génica tiene un gran potencial para tratar una amplia gama de enfermedades genéticas, pero se necesita más investigación para superar los desafíos y garantizar su uso seguro y efectivo.
