Enfermedades hereditarias:
* Fibrosis quística: La terapia génica tiene como objetivo introducir una copia de trabajo del gen CFTR, que es defectuoso en personas con fibrosis quística.
* Distrofia muscular de Duchenne: La terapia génica se está investigando para entregar una copia funcional del gen de distrofina, que está mutada en esta enfermedad.
* hemofilia: La terapia génica puede introducir el gen para faltar factores de coagulación, reduciendo la necesidad de inyecciones frecuentes.
* Enfermedad de células falciformes: La terapia génica se está explorando para reemplazar el gen defectuoso responsable de la anemia de células falciformes.
* Síndrome de cazador: La terapia génica tiene como objetivo proporcionar la enzima faltante que es deficiente en este trastorno de almacenamiento lisosómico.
Cáncer:
* leucemia: La terapia génica puede modificar las células inmunes (terapia de células T CAR) para apuntar y matar células cancerosas.
* mieloma múltiple: La terapia génica se está investigando para mejorar la capacidad del sistema inmune para combatir las células de mieloma.
* tumores sólidos: La terapia génica se está estudiando para administrar genes que matan las células tumorales o mejoran la respuesta inmune.
Otras enfermedades:
* degeneraciones retinianas hereditarias: La terapia génica tiene como objetivo reemplazar genes defectuosos que causan ceguera.
* VIH: La terapia génica se está explorando para mejorar la respuesta inmune a la infección por VIH.
* Enfermedades cardíacas hereditarias: La terapia génica podría usarse potencialmente para corregir defectos genéticos en el músculo cardíaco.
* Trastornos neurológicos: La terapia génica se está investigando para afecciones como la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Huntington.
Consideraciones importantes:
Si bien la terapia génica tiene un potencial inmenso, es crucial recordar:
* Seguridad: La tecnología aún está en desarrollo, y la seguridad a largo plazo sigue siendo un área crítica de investigación.
* Consideraciones éticas: La terapia génica plantea preguntas éticas importantes sobre la manipulación genética y el acceso al tratamiento.
* Costo: Los tratamientos de terapia génica son actualmente muy caros, lo que limita su accesibilidad.
En general, la terapia génica es un área prometedora de investigación con el potencial de revolucionar el tratamiento de numerosas enfermedades. Sin embargo, se necesitan más investigación y desarrollo para garantizar su seguridad, eficacia y accesibilidad.
