La terapia génica es un enfoque médico revolucionario que tiene como objetivo tratar o prevenir enfermedades al alterar el material genético de las células de un paciente. Implica reemplazar, inactivar o introducir nuevos genes para corregir genes defectuosos que causen enfermedades.
Así es como funciona:
1. Identificación del gen defectuoso: El primer paso es identificar el gen específico responsable de la enfermedad.
2. Desarrollo de un gen terapéutico: Luego, los científicos crean una copia saludable del gen o desarrollan un gen que puede contrarrestar los efectos del gen defectuoso.
3. Método de entrega: El gen saludable está empaquetado en un portador, llamado A Vector . Los vectores son típicamente virus que se han modificado para ser inofensivos pero aún capaces de administrar material genético en las células.
4. Introducción del gen terapéutico: El vector que transporta el gen sano se introduce en el cuerpo del paciente.
5. Expresión del gen: Una vez dentro de las células, se expresa el gen sano, produciendo las proteínas necesarias para corregir la enfermedad.
Tipos de terapia génica:
* Terapia génica somática: Este tipo se dirige a células o tejidos específicos, como los de un órgano particular. Los cambios realizados no se pasan a la descendencia.
* Terapia génica de línea germinal: Este tipo se dirige a las células reproductivas (espermatozoides o células de huevo) y daría lugar a cambios en la descendencia. Todavía se considera muy controvertido y actualmente no se practica.
Ejemplos de aplicaciones de terapia génica:
* Fibrosis quística: Reemplazar el gen defectuoso responsable de la enfermedad para restaurar la función pulmonar normal.
* hemofilia: Introducir un gen que produce el factor de coagulación perdido para detener el sangrado excesivo.
* Cáncer: Introducir genes que desencadenan la muerte de las células cancerosas o mejoran la capacidad del sistema inmune para combatir el cáncer.
* Enfermedades oculares hereditarias: Reemplazo del gen defectuoso para restaurar la visión.
Desafíos de la terapia génica:
* Entrega: El suministro eficiente y seguro del gen terapéutico a las células objetivo es un desafío importante.
* Respuesta inmune: El sistema inmunitario del cuerpo puede atacar a los vectores que transportan los genes terapéuticos.
* Efectos fuera del objetivo: El gen terapéutico puede afectar otros genes o células, causando efectos secundarios no deseados.
* Costo: La terapia génica es actualmente muy costosa, lo que limita su accesibilidad.
Futuro de la terapia génica:
La terapia génica está evolucionando rápidamente y tiene una gran promesa para tratar una amplia gama de enfermedades. La investigación en curso tiene como objetivo mejorar su eficacia, seguridad y asequibilidad, por lo que es una opción más viable para los pacientes en el futuro.
nota: Es importante consultar con un profesional de salud calificado para cualquier inquietud o pregunta sobre la terapia génica.
