Los científicos están alterando una poderosa tecnología de edición de genes con la esperanza de algún día combatir enfermedades sin realizar cambios permanentes en el ADN de las personas.

El truco:editar ARN en su lugar, el mensajero que lleva las instrucciones de un gen.

"Si edita ARN, puedes tener una terapia reversible, "importante en caso de efectos secundarios, dijo Feng Zhang del Instituto Broad del MIT y Harvard, un pionero de la edición de genes cuyo equipo informó el nuevo giro el miércoles en la revista Ciencias .

Una técnica de edición del genoma llamada CRISPR ha revolucionado la investigación científica. Es una herramienta biológica de cortar y pegar que permite a los investigadores detectar un defecto genético dentro de las células vivas y usar "tijeras" moleculares para cortar ese punto. ya sea eliminando, reparar o reemplazar el gen afectado.

Los investigadores están utilizando CRISPR para intentar mejorar los cultivos, desarrollar mosquitos resistentes a la malaria, cultivar órganos trasplantables dentro de animales, y desarrollar tratamientos que algún día puedan ayudar a enfermedades genéticas como la drepanocitosis o la distrofia muscular.

Existen desafíos para el uso médico. Debido a que un cambio en el ADN es permanente, Cortar accidentalmente el lugar equivocado podría provocar efectos secundarios duraderos.

Y la reparación del ADN es más difícil de lograr en ciertas células, como células cerebrales y musculares, que en otros, como las células sanguíneas, por lo que dirigirse al ARN puede ofrecer una alternativa importante, dijo la Universidad de California, San Diego, profesor Gene Yeo, que no participó en el estudio del miércoles. Su equipo está creando su propia versión de CRISPR dirigida a ARN.

La enfermedad puede ocurrir cuando un defecto genético hace que las células produzcan muy poca o demasiada proteína en particular. o no hacerlo en absoluto.

ARN, un primo del ADN, lleva las instrucciones del gen para iniciar el proceso de producción de proteínas. La edición de las instrucciones del ARN debería resultar en arreglos temporales para la producción anormal de proteínas, Zhang explicó. Debido a que el ARN se degrada con el tiempo, teóricamente, los cambios sólo durarían mientras se utilizara la terapia.

Para comenzar a descubrir cómo, los investigadores volvieron a la naturaleza.

CRISPR se adaptó para su uso en células de mamíferos a partir de un sistema que evolucionó en bacterias, y utiliza como tijeras moleculares una enzima llamada Cas9. El equipo de Zhang examinó a parientes de la familia de proteínas Cas y encontró uno, Cas13, que podría apuntar al ARN en su lugar. Los investigadores diseñaron una variedad Cas13 para que se adhiera al ARN en lugar de cortarlo. Luego se fusionaron con otra proteína para editar ese punto, y lo probé en platos de laboratorio.

La investigación se encuentra en sus primeras etapas, requiriendo más trabajo antes de que pudiera ser probado en animales.

Pero Yeo de San Diego, que está usando un enfoque de Cas diferente para apuntar al ARN, elogió el trabajo en competencia.

"Realmente nos dice que muchas proteínas Cas realmente pueden unirse al ARN, ", dijo." Lo más inteligente es probar muchos de ellos ".

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