Al manipular los "manuales de instrucciones" que controlan la función celular en nuestro cuerpo, pronto podremos combatir muchas enfermedades, incluido el nuevo brote de coronavirus. Sin embargo, en el peor escenario, tales innovaciones solo beneficiarán a los ricos.

Recientemente, se informó que una vacuna contra el nuevo coronavirus podría estar lista para ser probada en animales dentro de un mes, y en humanos dentro de los tres meses. Este proceso normalmente lleva varios años, pero la tecnología innovadora de vacunas puede hacer el trabajo a velocidades récord.

La nueva tecnología hace uso de ARNm (abreviatura de ARN mensajero), que transporta ácidos nucleicos, los "bloques de construcción" químicos de la vida. El ARN mensajero actúa como una "copia de trabajo" de los genes (hechos de ADN) que nuestro cuerpo tiene que leer para producir las proteínas que controlan los procesos vitales que tienen lugar en nuestras células. El ARN representa una familia de moléculas que es estructuralmente similar al ADN.

La investigación sobre el ARNm se está llevando a cabo a una velocidad vertiginosa, pero está en gran parte en manos de un pequeño número de empresas farmacéuticas del sector privado. Esto es problemático desde una perspectiva de salud pública.

Extremadamente caro

Como es el caso de los medicamentos actualmente disponibles que contienen otras formas de ARN, las vacunas y los medicamentos basados ​​en ARNm podrían ser extremadamente costosos de producir.

Si todos, incluyendo a los más pobres de la sociedad, va a participar en la revolución de la salud prometida por la tecnología de ARNm, la investigación debe realizarse en todos los sectores y no debe limitarse a la empresa privada.

Pero esto requerirá que el sector público, tanto en Noruega como a nivel mundial, invertir en esta tecnología.

Gran margen de mejora

Seamos claros. Las vacunas que usamos hoy representan una base sólida para la salud mundial.

El desarrollo de una vacuna antiviral tradicional generalmente comienza con el aislamiento de la totalidad o partes de un virus patógeno. que luego se hace más o menos inactivo. Luego se inyecta en el cuerpo para estimular la respuesta inmune requerida.

Esta estrategia ha funcionado desde finales del siglo XVIII, cuando se desarrolló la primera vacuna contra la viruela.

Pero han pasado muchas cosas desde entonces. Según la fundación privada establecida por Bill y Melinda Gates para apoyar el desarrollo de vacunas, Las vacunas han salvado la vida de 122 millones de niños en los años comprendidos entre 1990 y 2017.

Sin embargo, todavía hay un gran margen de mejora.

Adiós a las reacciones alérgicas

Los enfoques actuales para el desarrollo de vacunas son procesos complicados caracterizados por mucha incertidumbre y muchas pruebas, todo lo cual lleva tiempo.

Es más, Los virus utilizados en las vacunas deben diseñarse para lograr exactamente el nivel apropiado de virulencia que estimule la respuesta inmunitaria deseada. Si la estimulación es demasiado leve, la vacuna no tendrá ningún efecto. Si es demasiado fuerte el receptor se enfermará.

Muchas de nuestras vacunas actuales también contienen trazas del compuesto formalina, que en algunos casos provocan reacciones alérgicas. Pero la formalina se puede eliminar si usamos vacunas basadas en ARNm.

Entonces, ¿cuál es el secreto?

Manual de instrucciones para las células de nuestro cuerpo.

El ARN mensajero es efectivamente un "manual de instrucciones" al que se refieren nuestras células para producir proteínas. Las proteínas son esenciales para la asimilación y procesamiento de nutrientes en nuestro organismo, así como la descomposición de sustancias nocivas y la renovación corporal.

Los medicamentos más comunes actúan cambiando las funciones de las proteínas. Sin embargo, estos cambios suelen ser imprecisos, con efectos secundarios que pueden ser desde insignificantes hasta potencialmente mortales.

El ARN mensajero se compone de cuatro componentes de ácidos nucleicos abreviados como A, U, C y G. Las células leen la configuración de estos componentes como las instrucciones de una receta de cocción. Si no se pueden leer las instrucciones del ARNm, su mensaje no tendrá ningún efecto y, por lo tanto, no se desarrollarán efectos secundarios. Pero si el mensaje se lee correctamente, el cuerpo producirá exactamente los tipos correctos de proteínas que necesita, ni más ni menos, en el momento y lugar adecuados.

Las vacunas y otros medicamentos basados ​​en este proceso abren así la puerta a posibilidades asombrosas.

Fragmentos de virus que codifican proteínas empaquetados en moléculas sintéticas

Tan pronto como se haya mapeado la composición genética de un nuevo virus, podemos codificar sus fragmentos clave en una molécula de ARNm sintético y entregarlo al cuerpo como una vacuna.

El cuerpo usa las instrucciones de la vacuna para producir una nueva proteína. El sistema inmunológico reacciona, pero su respuesta protectora progresa sin riesgo de infección. De este modo, el cuerpo se prepara para combatir el virus cuando hace su aparición.

Por tanto, el desafío al que nos enfrentamos es doble. Primeramente, la fabricación y gestión de ARNm es un proceso exigente. En segundo lugar, ha resultado difícil entregar las "copias de trabajo" genéticas intactas en los lugares dentro de nuestras células donde más se necesitan. Sin embargo, Los científicos han superado estos problemas al empaquetar moléculas de ARNm en nanocápsulas basadas en lípidos, abriendo así el camino para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades.

Combatir el cáncer

La lista de aplicaciones potenciales abarca desde medicamentos para combatir el cáncer, trastornos genéticos hereditarios y enfermedades neurológicas, a las vacunas contra las infecciones.

En SINTEF, estamos trabajando en el uso de ARNm nanoparticulado en el tratamiento del llamado cáncer de mama triple negativo, que es una de las formas más letales de la enfermedad. Este trabajo es parte de un proyecto llamado EXPERT que está financiado por la UE con NOK 150 millones.

En soluciones basadas en nanopartículas de este tipo, el fragmento de ARNm se puede reemplazar fácilmente sin que el fármaco se distribuya de manera diferente dentro del cuerpo. Por lo tanto, cuando obtenemos nuevos datos sobre una enfermedad determinada, el camino hacia un tratamiento farmacológico eficaz puede ser corto.

Participación del sector público

La otra cara de esta historia son los altos costos asociados con los tratamientos con medicamentos de ARN, y aquí es donde radica el desafío. Al consolidar la inversión del sector público mundial en investigación en este campo, puede ser posible prevenir la monopolización de la fabricación de medicamentos de ARNm por parte de empresas privadas impulsadas por el mercado.

Solo de esta manera se puede aplicar la tecnología de ARNm en beneficio de todos, en consonancia con los objetivos de sostenibilidad de la ONU.