Los ARN son formas esféricas de ADN y ARN dispuestas en la superficie de una nanopartícula. Crédito:Chad Mirkin / Universidad Northwestern
EVANSTON, Ill.— Con su capacidad para tratar una amplia variedad de enfermedades, Los ácidos nucleicos esféricos (SNA) están preparados para revolucionar la medicina. Pero antes de que estas nanoestructuras diseñadas digitalmente puedan alcanzar su máximo potencial, los investigadores necesitan optimizar sus diversos componentes.
Un equipo de la Northwestern University dirigido por el pionero de la nanotecnología Chad A. Mirkin ha desarrollado una ruta directa para optimizar estas desafiantes partículas, acercándolos un paso más a convertirse en una opción de tratamiento viable para muchas formas de cáncer, Enfermedades genéticas, trastornos neurológicos y más.
"Los ácidos nucleicos esféricos representan una nueva y emocionante clase de medicamentos que ya se encuentran en cinco ensayos clínicos en humanos para el tratamiento de enfermedades, incluyendo glioblastoma (la forma más común y mortal de cáncer de cerebro) y psoriasis, "dijo Mirkin, el inventor de las SNA y profesor de química George B. Rathmann en la Facultad de Artes y Ciencias Weinberg de Northwestern.
Un nuevo estudio publicado esta semana en Ingeniería Biomédica de la Naturaleza detalla el método de optimización, que utiliza un enfoque de biblioteca y aprendizaje automático para sintetizar rápidamente, medir y analizar las actividades y propiedades de las estructuras del SCN. El proceso, que proyectó más de 1, 000 estructuras a la vez, fue ayudado por la tecnología SAMDI-MS, desarrollado por el coautor del estudio Milan Mrksich, Henry Wade Rogers Profesor de Ingeniería Biomédica en la Escuela de Ingeniería McCormick de Northwestern y director del Centro de Biología Sintética.
Inventado y desarrollado en Northwestern, Los ARN son nanoestructuras que constan de formas esféricas de ADN y ARN dispuestas en la superficie de una nanopartícula. Los investigadores pueden diseñar SNA digitalmente para que sean precisos, tratamientos personalizados que apagan los genes y la actividad celular, y más recientemente, como vacunas que estimulan el propio sistema inmunológico del cuerpo para tratar enfermedades, incluyendo ciertas formas de cáncer.
Los ARS han sido difíciles de optimizar porque sus estructuras, incluido el tamaño y la composición de las partículas, Secuencia de ADN e inclusión de otros componentes moleculares:puede variar de muchas maneras, impactar o mejorar su eficacia para desencadenar una respuesta inmune. Este enfoque reveló que la variación en la estructura conduce a actividades biológicas que muestran contribuciones no obvias e interdependientes a la eficacia de los ARS. Debido a que estas relaciones no fueron predichas, probablemente habrían pasado desapercibidos en un estudio típico de un pequeño conjunto de estructuras.
Por ejemplo, la capacidad de estimular una respuesta inmune puede depender del tamaño de las nanopartículas, composición y / o cómo se orientan las moléculas de ADN en la superficie de la nanopartícula.
"Con esta nueva información, los investigadores pueden clasificar las variables estructurales en orden de importancia y eficacia, y ayudar a establecer reglas de diseño para la efectividad del SCN, "dijo Andrew Lee, profesor asistente de ingeniería química y biológica en la McCormick School of Engineering y coautor del estudio.
"Este estudio muestra que podemos abordar la complejidad del espacio de diseño de SNA, lo que nos permite centrarnos en las características estructurales más prometedoras de los ARS y aprovecharlas, y ultimamente, para desarrollar potentes tratamientos contra el cáncer, "dijo Mirkin, quien también es director del Instituto Internacional de Nanotecnología.
los Ingeniería Biomédica de la Naturaleza El artículo se titula "Abordar la complejidad de la nanomedicina con un nuevo cribado de alto rendimiento y aprendizaje automático". Otros coautores son Neda Bagheri, Gokay Yamankurt, Eric J. Berns y Albert Xue, de la Universidad Northwestern.
