CRISPR-Cas9 funciona utilizando una molécula de ARN guía para llevar la proteína Cas9 a una ubicación específica en el genoma. Luego, la proteína Cas9 corta el ADN en ese lugar, creando una rotura de doble cadena. Los mecanismos naturales de reparación del ADN de la célula luego reparan la rotura, ya sea eliminando la sección de ADN que se cortó o insertando ADN nuevo.
Esta tecnología se ha utilizado para corregir mutaciones genéticas en diversos modelos animales y actualmente se está probando en ensayos clínicos en humanos. Algunas de las enfermedades para las que se está investigando CRISPR-Cas9 incluyen la anemia de células falciformes, la beta-talasemia y la distrofia muscular.
Si CRISPR-Cas9 demuestra ser seguro y eficaz en humanos, podría tener un profundo impacto en el tratamiento de enfermedades genéticas. Esta tecnología podría conducir potencialmente a nuevos tratamientos que sean más eficaces y menos costosos que las terapias actuales.
Aquí hay una explicación más detallada de cómo funciona CRISPR-Cas9:
1. Guía del diseño del ARN . El primer paso es diseñar una molécula de ARN guía que conducirá la proteína Cas9 a la ubicación específica del genoma que debe editarse. El ARN guía es un fragmento corto de ARN que es complementario a la secuencia de ADN en el sitio objetivo.
2. Expresión de la proteína Cas9 . El siguiente paso es expresar la proteína Cas9 en la célula. La proteína Cas9 es una nucleasa, lo que significa que puede cortar el ADN.
3. Escisión del ADN . La proteína Cas9 se une al ARN guía y escanea el ADN hasta encontrar una secuencia que coincida con el ARN guía. Luego, la proteína Cas9 corta el ADN en ese lugar, creando una rotura de doble cadena.
4. Reparación del ADN . Los mecanismos naturales de reparación del ADN de la célula luego reparan la rotura. Hay dos tipos principales de mecanismos de reparación del ADN:unión de extremos no homólogos (NHEJ) y reparación dirigida por homología (HDR).
* NHEJ es una forma rápida y sucia de reparar roturas del ADN. Simplemente une los dos extremos del ADN roto, sin importar si la secuencia es correcta o no. En ocasiones, esto puede provocar mutaciones.
* HDR es una forma más precisa de reparar roturas del ADN. Utiliza una cadena plantilla de ADN para reparar la rotura, de modo que la secuencia vuelva a su estado original. Este es el método preferido de reparación del ADN para la edición CRISPR-Cas9.
CRISPR-Cas9 es una poderosa herramienta que tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas. Sin embargo, es importante señalar que esta tecnología aún se encuentra en sus primeras etapas de desarrollo y todavía hay muchas preocupaciones éticas y de seguridad que deben abordarse antes de que pueda usarse ampliamente en humanos.
