Un equipo de científicos chinos utilizó un "editor de base" para corregir una "letra" mutada entre aproximadamente tres mil millones en la codificación del genoma humano
Los científicos chinos utilizaron una versión adaptada de una controvertida técnica de edición de genes para corregir una mutación que causa una enfermedad en los embriones humanos. un médico primero aclamado con cautela por otros expertos el jueves.
El equipo utilizó el llamado "editor de base", una adaptación de la herramienta de recorte de ADN CRISPR-Cas9, para corregir una "letra" mutada entre unos tres mil millones en la intrincada codificación del genoma humano.
La mutación objetivo puede hacer que los humanos nazcan con beta-talasemia, un trastorno sanguíneo genético potencialmente fatal.
"Este estudio demostró la viabilidad de curar enfermedades genéticas en embriones humanos ... mediante el sistema editor de base, "escribió el equipo en la revista especializada Proteínas y células .
La revista generó controversia cuando publicó un artículo en 2015 en el que los mismos autores informaron sobre experimentos con CRISPR-Cas9 para modificar el gen de la talasemia.
Ese documento generó llamados para detener los experimentos relacionados con la edición genética de embriones humanos.
Muchos temen que esta tecnología pueda dar lugar a los llamados "bebés de diseño" con características deseadas, como la inteligencia incorporada en sus genes.
Para el nuevo estudio, Puping Liang de la Universidad Sun Yat-sen en China, y un equipo utilizó una técnica basada en CRISPR-Cas9, que permite a los científicos eliminar y reemplazar una hebra defectuosa de ADN con precisión milimétrica.
En lugar de utilizar la proteína Cas9 como "tijeras" para eliminar la "letra" mutada, usaron una enzima para cambiarlo.
¿Se puede mejorar?
El ADN es el folleto de instrucciones para que las células produzcan y mantengan la vida.
Se asemeja a una espiral en forma de cremallera:los dientes de cada hebra son "pares de bases" de "letras" codificadas que se combinan químicamente entre sí.
La mutación dirigida por el equipo chino puede hacer que los humanos nazcan con beta-talasemia, un trastorno sanguíneo genético potencialmente fatal
Adenine se une a la timina para crear el par de bases A-T, mientras que la citosina se empareja con la guanina para el par C-G.
La talasemia puede ser causada por una letra base "A" convertida en una "G" en una ubicación específica del gen.
Para el último estudio, el equipo buscó cambiar químicamente el socio "C" del mutante "G", a una "T".
Esto haría que la "G" errante se convirtiera automáticamente en una "A", el experto Robin Lovell-Badge del Instituto Francis Crick, que no participó en el estudio, explicado a través del Science Media Center.
El método eliminó la necesidad de cortar el ADN, y el equipo tuvo éxito aproximadamente una de cada cinco veces.
Trabajaron con embriones clonados que se mantuvieron vivos durante unos pocos días con fines de experimentación de laboratorio.
Los observadores dijeron que la técnica parecía ser una mejora en el estándar CRISPR-Cas9.
"Este poderoso estudio arroja nueva luz sobre la corrección genética precisa para los trastornos de un solo gen, ", comentó Helen Claire O'Neill de University College London.
"Queda por ver si la eficiencia ... se puede mejorar".
Para Darren Griffin, profesor de genética en la Universidad de Kent, el documento mostró que "las implicaciones éticas de la manipulación genética en embriones necesitan un examen exhaustivo donde la seguridad es de suma importancia".
En agosto, científicos de EE. UU. Informaron sobre el uso de CRISPR-Cas9 para reparar una mutación que causa una enfermedad en el ADN de embriones humanos en etapa temprana.
La semana pasada, Los científicos británicos dijeron que habían utilizado CRISPR-Cas9 para revelar el papel de un gen clave en el desarrollo temprano de embriones humanos.
© 2017 AFP
