Fig. 1 Descripción general de la estructura de PLL en estrella. Se ilustra arriba (A) un esquema estructural de los dos PLL en estrella usados en este estudio, a saber, G4 (32) PLL40 (32 estrellas-PLL) y G5 (64) PLL5 (64 estrellas-PLL), (B) estructura química de PLL de 32 estrellas y (C) estructura química de PLL de 64 estrellas. Reproducido de ref. 1 con permiso de Elsevier, derechos de autor 2018.
Los científicos han desarrollado materiales basados en polipéptidos que actúan como vectores efectivos para administrar terapias génicas. La primera plataforma de su tipo permite que los vectores se adapten a la carga específica de terapia génica.
La obra, dirigido por investigadores de la RCSI University of Medicine and Health Sciences y financiado por Science Foundation Ireland, se publica en Ciencia de Biomateriales .
Un desafío importante para las terapias génicas es prepararlas de manera que puedan llevar la información genética a las células huésped. Para las vacunas COVID-19 que utilizan tecnología de ARNm, la información genética se entrega en una nanopartícula lipídica para mantener su estabilidad y entregarla a las células. El éxito de las vacunas COVID ha establecido a las nanopartículas como clave para el desarrollo de muchas terapias avanzadas.
Los investigadores desarrollaron una plataforma que produce nanopartículas polipeptídicas en forma de estrella a medida, que brindan de manera efectiva una variedad de terapias, incluidas las terapias génicas. Crucialmente, estos polipéptidos son más flexibles y fáciles de manipular que los lípidos. Para demostrar el potencial de este material, los investigadores lo utilizaron para administrar una terapia génica que regeneraba el hueso.
En el trabajo preclínico, los investigadores cargaron el material con moléculas de ADN que promueven la regeneración de huesos y vasos sanguíneos. Colocaron estas nanomedicinas en un andamio que podría implantarse en un sitio de defecto y entregar la carga genética en las células huésped infiltrantes. El andamio cargado de genes aceleró la regeneración del tejido óseo, con un aumento de seis veces en la formación de hueso nuevo en comparación con un andamio solo.
"Con el éxito de las vacunas COVID-19, el potencial de las terapias génicas se hace evidente, y los sistemas avanzados de administración de nanopartículas son clave para permitir su uso clínico. Hemos demostrado que estas nanopartículas tienen un potencial real para cambiar las reglas del juego en la administración de terapias génicas, "dijo la profesora Sally-Ann Cryan, el autor principal del estudio y profesor de administración de fármacos, RCSI.
"Si bien se necesitan más pruebas antes de que estas terapias se puedan usar clínicamente, nuestra plataforma nos permite diseñar nuestros polipéptidos para cumplir con una variedad de escenarios de entrega y brindar soluciones a medida para los desafíos de la entrega de genes, "añadió el profesor Andreas Heise, colaborador del proyecto y profesor de química de polímeros, RCSI.
