Crédito:Universidad RMIT
El no viral, El método de entrega de genes bioinspirados desarrollado por investigadores de la Universidad RMIT ha demostrado ser efectivo en pruebas de laboratorio y es más seguro que los enfoques virales estándar.
Ampliamente considerada la próxima frontera de la investigación del cáncer, La terapia génica implica la introducción de nuevos genes en las células de un paciente para reemplazar los que faltan o que funcionan mal y que causan la enfermedad.
Como las células no están diseñadas para absorber genes o cualquier material de ADN extraño de forma natural, el mayor desafío de la terapia génica es hacer que los genes terapéuticos entren en las células.
La investigación se ha centrado en el uso de sistemas de liberación viral para penetrar en las células, sin embargo, los riesgos asociados con la introducción de un virus en el cuerpo han ralentizado el progreso del laboratorio a la clínica y la FDA ha aprobado solo tres terapias basadas en virus.
A pesar de ser más seguro y relativamente económico, Los métodos no virales han sido el foco de menos del 0,25% de la investigación en terapia génica debido a los resultados variables.
El investigador principal, el Dr. Ravi Shukla, dijo que abordar la brecha en los métodos no virales adecuados sería un paso clave para llevar las terapias genéticas del laboratorio a las clínicas.
"Un método no viral eficaz sería más seguro para los pacientes y podría reducir significativamente el tiempo y los gastos necesarios para llevar nuevos tratamientos al mercado". " él dijo.
"Ahora hemos probado con éxito una alternativa no viral que podría permitirnos eludir los riesgos involucrados en los métodos virales y ayudar a liberar todo el potencial de la terapia génica".
Shukla y su equipo desarrollaron el nuevo método no viral utilizando Metal Organic Frameworks (MOF), nanomateriales increíblemente versátiles y súper porosos que se pueden usar para almacenar, separar, liberar o proteger casi cualquier biomolécula.
La investigación cuenta con el apoyo de la Organización de Investigación Científica e Industrial de la Commonwealth (CSIRO), que desarrolló una tecnología para fabricar cantidades de MOF a escala industrial.
Utilizado principalmente con fines industriales o químicos, las aplicaciones biológicas de los MOF están ganando terreno cada vez más y estos últimos hallazgos muestran que tienen un excelente potencial en la terapia génica no viral.
Los investigadores utilizaron un subtipo de MOF conocido por sus propiedades biocompatibles y biodegradables para transportar el ADN a una célula.
Se descubrió que el método de administración basado en MOF es eficaz en las células del cáncer de próstata y abre la puerta al tratamiento del cáncer de pulmón y de mama, así como a otras enfermedades genéticas.
Doctor. investigadora Arpita Poddar, que trabajó con Shukla en el descubrimiento, dijo que los hallazgos eran el primer paso hacia la apertura de una línea de investigación que hasta ahora ha sido descuidada.
"Ahora que tenemos una prueba de concepto, podemos investigar otras aplicaciones, incluida la transgenómica, implantes e incluso mejoras de cultivos, " ella dijo.
El papel, "Encapsulación, Visualización y expresión de genes con Imidazolate Framework-8 zeolítico mineralizado biomiméticamente (ZIF-8), "se publica en Pequeña .