(Phys.org) —Un equipo de investigadores de la Universidad de California y la Universidad de Tokio ha encontrado una forma de utilizar la técnica de edición de genes CRISPR que no depende de un virus para su distribución. En su artículo publicado en la revista Ingeniería Biomédica de la Naturaleza , el grupo describe la nueva técnica, qué tan bien funciona y qué mejoras deben realizarse para que sea una herramienta viable de edición de genes.

CRISPR-Cas9 ha aparecido mucho en las noticias últimamente porque permite a los investigadores editar genes directamente, ya sea desactivando partes no deseadas o reemplazándolas por completo. Pero a pesar de muchas historias de éxito, la técnica todavía adolece de un déficit importante que impide que se utilice como una verdadera herramienta médica; a veces comete errores. Esos errores pueden causar problemas pequeños o grandes para un host, dependiendo de lo que salga mal. Investigaciones anteriores han sugerido que la mayoría de los errores se deben a problemas de entrega, lo que significa que se requiere un reemplazo de la parte de virus de la técnica. En este nuevo esfuerzo, los investigadores informan que han descubierto tal reemplazo, y funcionó tan bien que fue capaz de reparar una mutación genética en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne. El equipo ha denominado a la nueva técnica CRISPR-Gold, porque se utilizó una nanopartícula de oro para administrar las moléculas de edición de genes en lugar de un virus.

El nuevo paquete se creó modificando un poco de ADN para que se adhiera a una nanopartícula de oro y luego a una proteína Cas9 y también a una guía de ARN. Luego, el paquete se recubrió con un polímero que sirvió como carcasa de contención, una que también desencadenó la endocitosis (una forma de transporte celular) y ayudó a las moléculas a escapar de los endosomas una vez dentro de las células objetivo. Luego, las moléculas se pusieron a trabajar:el Cas9 cortó la hebra de ADN objetivo, el ARN guía mostró lo que se necesitaba hacer y se colocó una hebra de ADN donde había existido una mutación. El resultado fue un gen libre de una mutación que causa la distrofia muscular de Duchenne.

Todavía hay un problema importante que superar con la técnica, sin embargo, solo funciona en aplicaciones localizadas. Idealmente, se inyectaría una masa de paquetes en el torrente sanguíneo, lo que permitiría la reparación de todos los tipos de células, como músculos dañados por un gen mutante.

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