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    Cómo funciona la edición de genes CRISPR
    Un investigador realiza un proceso CRISPR / Cas9 en el Max-Delbrueck-Center for Molecular Medicine. Gregor Fischer / Picture Alliance a través de Getty Images

    Los mutantes son geniales ¿Derecha? X Men, Las Tortugas Ninja mutantes adolescentes y los superhéroes de los cómics y las películas nos sorprenden con los poderes especiales que se han derivado de sus mutaciones genéticas. Sin embargo, esas mutaciones genéticas ficticias son un poco difíciles de conseguir:tienes que haber sido mordido por una araña especial o expuesto a alguna sustancia radiactiva.

    Pero, ¿y si hacer modificaciones genéticas no solo fuera fácil, pero rápido y barato, ¿también? ¿Estarías dispuesto a convertirte en un mutante? Bien, con una tecnología llamada CRISPR, es posible que pueda. No nos malinterpretes:CRISPR no te convertirá en un superhéroe, pero este descubrimiento científico tiene el potencial de impactarnos a lo grande.

    Corto para repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas , CRISPR nos permite mover genes de cualquier ser vivo a otro, alterando el ADN para las generaciones venideras. Nos permite eliminar genes que están haciendo cosas terribles, como los que causan enfermedades, y reemplazarlos con segmentos de ADN que son inocuos.

    Al mismo tiempo, La tecnología CRISPR es tan poderosa que los humanos podrían comenzar a usarla para algo más que curar enfermedades a las personas. Quizás para crear cultivos y ganado más resistentes a las enfermedades. O para hacer mutantes de levadura que produzcan combustibles que podamos usar para impulsar nuestros autos. Podríamos empezar a ser realmente creativos y hacer bebés de diseño, o incluso utilizar la tecnología para el mal:diseñar armas biológicas que sean específicas de cada especie y que eliminen especies enteras de la faz del planeta.

    A medida que aprendemos más sobre lo que MIT Technology Review llamó "el mayor descubrimiento biotecnológico del siglo, "También debemos pensar en cuándo deberíamos usar CRISPR y cómo debería regularse.

    Contenido
    1. Asesinos bacterianos
    2. Bebes diseñadores, Mutantes invasivos y biología de bricolaje

    Asesinos bacterianos

    Si bien la tecnología CRISPR es bastante impresionante, que los seres humanos modifiquen genéticamente diferentes organismos no es nada nuevo. En el lado de la baja tecnología, hemos estado cultivando cultivos selectivamente durante mucho tiempo. Cuando los agricultores tropezaron con una jugosa naranja o un tomate de colores brillantes, preservaron esos genes deseables plantando semillas de esa planta.

    Pero en los últimos años hemos mejorado la biotecnología. A principios de la década de 2000, los científicos descubrieron cómo usar las enzimas, llamadas nucleasas de dedos de zinc, para eliminar y reemplazar genes no deseados específicos en una variedad de organismos. Las enzimas del dedo de zinc, sin embargo, eran caras (más de $ 5, 000 por pop), difícil de hacer y la tasa de éxito no fue óptima [fuente:Ledford].

    Entonces, mientras la tecnología para editar genes estaba ahí, No fue hasta que apareció CRISPR que la idea de cambiar deliberadamente el ADN de un organismo se sintió al alcance de la mano. La primera referencia a CRISPR fue en un artículo de revista de 1987 donde los científicos informaron haber encontrado las repeticiones cortas de ADN que son la base de la tecnología en E. coli bacterias. Pero no fue hasta 2012 que CRISPR se volvió relevante. Desde entonces, el uso de CRISPR se ha disparado en la comunidad científica. Se han recaudado más de mil millones de dólares como capital inicial para las empresas de biotecnología que utilizan la técnica [fuente:Ledford]. La financiación del gobierno para la investigación CRISPR también está por las nubes.

    Solo en 2014, Cerca de $ 90 millones fueron comprometidos por los Institutos Nacionales de Salud para la investigación CRISPR [fuente:Ledford]. Y desde 2010, se han presentado más de 200 patentes relacionadas con CRISPR [fuente:Ledford]. El rápido ritmo de la investigación no parece ralentizarse. A medida que los científicos aprenden más sobre CRISPR, parece que están aprendiendo menos sobre cómo la técnica es limitada y, en cambio, sobre lo poderosa que es. T

    Entonces, ¿qué tiene esta técnica que la hace tan poderosa?

    Bebes diseñadores, Mutantes invasivos y biología de bricolaje

    La proteína nucleasa CRISPR-CAS9 utiliza una secuencia de ARN guía para cortar el ADN en un sitio complementario. Proteína Cas9:modelo de superficie blanca suavizada; Fragmentos de ADN:escalera púrpura y rosa; ARN:escalera de color verde claro. MOLEKUUL / BIBLIOTECA DE FOTOS DE CIENCIAS / Getty Images

    En 1987, científicos estudiando E. coli descubrió segmentos repetidos en el ADN de la bacteria. Este tipo de patrón en el ADN bacteriano es inusual, así que se animaron cuando lo notaron, e informó el hallazgo. Tiempo extraordinario, Los científicos comenzaron a ver este patrón en muchos tipos diferentes de bacterias, pero todavía no había hipótesis de qué era y por qué estaba allí. Pero en 2005, una búsqueda en una base de datos de ADN mostró que las "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas" (o CRISPR) coincidían con el ADN del virus.

    Pero, ¿por qué las bacterias habrían albergado el ADN del virus? El científico Eugene Koonin planteó la hipótesis de que cuando las bacterias sobreviven a un ataque de virus, cortan el virus en trozos pequeños y almacenan parte del ADN del virus en su propio genoma para que luego puedan reconocerlo y atacarlo si lo encuentran de nuevo. Básicamente, guardan una imagen del virus en su bolsillo trasero para que reconozcan al malo si alguna vez vuelve a aparecer, un mecanismo de defensa notable del sistema inmunológico bacteriano.

    La hipótesis de Koonin era correcta. Si ese virus vuelve a atacar, las bacterias fabrican "asesinos" especiales. Estos asesinos pueden leer la secuencia de ARN de cualquier ADN de virus con el que se encuentren, reconocer si coincide con la información que han almacenado en su ADN, atraparlo y picarlo. Es como si la bacteria hubiera creado muy específicos, tijeras inteligentes.

    Este descubrimiento fue muy bueno, pero no tan genial como lo que la Universidad de California, La científica de Berkeley Jennifer Doudna (que desde entonces ganó el premio Nobel de Química 2020 con Emmanuelle Charpentier por su trabajo en CRISPR) pensó que tenía que ver con la información. Ella sugirió que los científicos podrían usar CRISPR como una herramienta para ayudarlos a editar genes. Si equiparan a las bacterias con un segmento de ADN que se sabe que es malo, digamos un gen que causa ceguera, podrían enviar a las bacterias a buscar el gen malo. donde la bacteria lo encontraría y lo asesinaría. Y luego podríamos aprovechar el mecanismo de reparación natural en las células bacterianas para colocar un gen más deseable en su lugar [fuente:RadioLab].

    ¡Funcionó! ¡Y siguió funcionando! Revertir las mutaciones de la ceguera ha sido solo una de las formas en que se ha demostrado que CRISPR funciona. Ha impedido que las células cancerosas se multipliquen, hizo células inmunes al VIH, nos ayudó a crear trigo y arroz resistentes a las enfermedades, e innumerables otros avances. En 2015, Los científicos chinos incluso intentaron usar la tecnología en embriones humanos no viables, pero solo en unos pocos casos CRISPR hizo los cortes correctos en el ADN [fuente:Maxmen].

    Pero esto plantea la pregunta:¿incluso queremos usarlo en embriones? ¿Deberíamos permitirnos hacerlo? ¿Quién regulará el uso de CRISPR?

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    ¿Alguien podría usar la tecnología CRISPR para resucitar al mamut lanudo inyectando un segmento de su ADN en el ADN de un elefante? Aún no ha sucedido, pero esa es solo una de las preocupaciones que tienen algunos científicos. Dorling Kindersley / Getty Images

    La tecnología CRISPR es tan relativamente nueva que la comunidad científica aún tiene que comprender completamente todo su poder. Pero una cosa es segura:saben que su capacidad para impactar a la raza humana puede ser incomparable con cualquier otra biotecnología. Con ese gran potencial, la necesidad de desarrollar regulaciones en torno a su uso es imperativa. Pero el ritmo vertiginoso al que se lleva a cabo la investigación en el laboratorio ha dejado poco tiempo para discutir cuáles deberían ser las reglas en torno a la investigación y el uso. Suena genial que CRISPR pueda cortar mal, genes no deseados y reemplazarlos por otros más deseables. Pero, ¿quién puede decir qué es malo y qué es bueno?

    Sin ningún reglamento, CRISPR podría desarrollarse hasta el punto en que pueda usarse de manera segura en un embrión humano para alterar su ADN. ¿Algún padre diría que no a CRISPR si supiera que su hijo tiene el gen de la enfermedad de Huntington y que CRISPR podría eliminarlo antes de que nazca el bebé? Y si permitimos que los padres tomen estas decisiones sobre alterar el ADN de su bebé antes de que nazca, ¿Dónde terminaría eso? ¿Podrían decidir hacer que su bebé sea alto en lugar de bajo? ¿Rubia en lugar de morena? Los cambios que los padres podrían optar por impartir a sus hijos serían permanentes que se transmitirían de generación en generación. Si este escenario se desarrolla, Es fácil ver cómo podría aumentar la división entre los que tienen y los que no tienen. Y no sabemos qué podría sucederle a largo plazo a un niño cuyos genes son reemplazados.

    En diciembre de 2015, un grupo de científicos, Bioeticistas y expertos en políticas de diferentes países se reunieron para hablar sobre la regulación de la edición de genes humanos. Un experto de EE. UU. Mencionó que la Administración de Alimentos y Medicamentos necesitaba no solo regular la tecnología, sino también los usos específicos de la misma para evitar el uso no indicado en la etiqueta. También mencionó que podría haber más riesgo de editar genes de plantas que de editar genes humanos [fuente:Regulatory Affairs Professionals Society].

    Con el gran poder de esta tecnología, Las preguntas sobre CRISPR deben abordarse por separado de las relativas a los organismos modificados genéticamente. Hacer que todos en todo el mundo estén en la misma página, sin embargo, seguirá siendo un desafío.

    Publicado originalmente:3 de mayo de 2016

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    Nota del autor:Cómo funciona la edición de genes CRISPR

    Escribir artículos como este me asusta. Esta tecnología es tan tan emocionante. Las implicaciones en general parecen tan geniales, pero también se siente como si hubiéramos empezado a descubrir tantas cosas sobre cómo manipular la vida con la tecnología que estamos destinados a estropear en algún momento. CRISPR nos da tanto poder, y de formas que no podemos anticipar. El mundo funciona bien ¿sabes? Jugar con eso da miedo. Entonces otra vez ¿Cómo podríamos ignorar una técnica tan poderosa que podría ayudarnos de tantas formas?

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    Más enlaces geniales

    • Radiolab:Anticuerpos Parte 1:CRISPR
    • Revista Wired:El motor Genesis

    Fuentes

    • Brennan, Zachary. "Edición de genes humanos, CRISPR y FDA:How Will They Mix? "Regulatory Affairs Professional Society. 2 de diciembre, 2015. (29 de abril de 2016) http://www.raps.org/Regulatory-Focus/News/2015/12/02/23708/Human-Gene-Editing-CRISPR-and-FDA-How-Will-They-Mix/
    • Marrón, Kristen V. "Dentro de los laboratorios de garaje de los piratas informáticos genéticos, cuyo pasatiempo puede aterrorizarlo ". Fusion. 29 de marzo de 2016. (13 de abril de 2016) http://fusion.net/story/285454/diy-crispr-biohackers-garage-labs/
    • Ledford, Heidi. "CRISPR, el disruptor. "Nature. Volumen 522. Páginas 20-24. 2015.
    • Ledford, Heidi. "CRISPR, the disruptor. "Nature. Volumen 522. Páginas 20-24. 2015. http://www.nature.com/news/crispr-the-disruptor-1.17673
    • Maxmen, Amy. "El motor Génesis". Cableado. Agosto de 2015. (13 de abril de 2016) http://www.wired.com/2015/07/crispr-dna-editing-2/
    • Radiolab. "Anticuerpos Parte 1:CRISPR" 6 de junio de 2015. (13 de abril de 2016) http://www.radiolab.org/story/antibodies-part-1-crispr/
    • Regalado, Antonio. "¿Quién posee el descubrimiento biotecnológico más grande del siglo?" Revisión de tecnología del MIT. 4 de diciembre 2014. (19 de abril de 2016) https://www.technologyreview.com/s/532796/who-owns-the-biggest-biotech-discovery-of-the-century/
    • Petree, Jessica. Estudiante de Posgrado en Química, Universidad Emory. Correspondencia personal. 13 de abril, 2015.
    • Stoye, Emma. "El hongo editado con Crispr evita la regulación". Mundo de la química. 26 de abril 2016. (29 de abril de 2016) http://www.rsc.org/chemistryworld/2016/04/crispr-gene-editing-mushroom-dodges-gmo-regulation
    • Zimmer, Carl. "Editor de ADN revolucionario nacido de bacterias". Revista Quanta. 6 de febrero, 2015. (13 de abril de 2016) https://www.quantamagazine.org/20150206-crispr-dna-editor-bacteria/
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