Un investigador de la Universidad de Alberta está tras la pista de un nuevo fármaco para combatir el cáncer de la sangre.

Basado en la tecnología de ARN, más conocida por las vacunas contra el COVID-19 de Pfizer y Moderna, el medicamento se dirige a defectos genéticos específicos en las células sanguíneas responsables de cánceres como la leucemia.

"Con los medicamentos contra el cáncer convencionales, existe una desconexión entre el medicamento y el defecto genético", dice Hasan Uludag, del Departamento de Ingeniería Química y de Materiales.

Cuando algo sale mal con un gen, libera una molécula mensajera defectuosa llamada ARNm que desencadena la producción de una proteína cancerosa. Predecir la estructura tridimensional de la proteína y cómo inhibirla con un fármaco convencional es "casi una conjetura", dice Uludag.

En cambio, su equipo busca la molécula de ARNm defectuosa, fácil de predecir cómo erradicarla cuando se conoce la secuencia del gen defectuoso.

"Dime el defecto genético y te diré el ARNm", dice. "Sin ir a la proteína, puedo idear un método para destruir ese ARNm. Una vez que detienes el ARNm, no hay proteína en el camino. Neutraliza cualquier efecto nocivo que cause cáncer".

Para deshabilitar el ARNm, Uludag lo dirige con ácidos nucleicos llamados ARNi de interferencia corta:ARNsi en su forma farmacológica. La innovación de Uludag, sin embargo, son las nanopartículas o lipopolímeros que empaquetan y transportan los ácidos nucleicos que interfieren a las células sanguíneas.

"Nuestra especialidad es mezclar los ácidos nucleicos con los lipopolímeros correctos para crear nanopartículas que ingresen a las células", dice, y agrega que su equipo es el grupo líder en el mundo que busca esta aplicación particular de la tecnología.

Uludag y su equipo han estado diseñando lipopolímeros diseñados para células sanguíneas durante aproximadamente 12 años. La investigación está a unos dos años de los ensayos clínicos, a cinco años de la comercialización.

También formó una empresa derivada y comenzó conversaciones con compañías farmacéuticas para comercializar su nuevo fármaco.

"Queremos hacer esto lo más rápido posible, no quiero perder el tiempo", dice. "Hay pacientes que mueren a causa de este cáncer".

La tecnología de ARNip de Uludag es la más adecuada para tratar la leucemia mieloide aguda, la variante más común de una enfermedad de la sangre causada a menudo por defectos genéticos.

Sin embargo, para los cánceres de sangre que no son causados ​​por defectos genéticos, sigue siendo una "pregunta abierta" si la tecnología podría ser útil, dice. "Eso no es algo en lo que estemos trabajando. Pero debido a que estamos diseñando estos transportadores, otros investigadores podrían probarlos para ver si funcionan con moléculas asociadas con otros tipos de cánceres de la sangre".

Es posible que sea necesario ajustar los lipopolímeros de Uludag según el tipo de cáncer de sangre que se esté tratando, agregó.

Él dice que actualmente no hay medicamentos de ARN para el cáncer de la sangre, cuyo mercado global se estima en alrededor de $ 33 mil millones. + Explora más

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