Katie Whitehead, profesor asistente de ingeniería química en la Universidad Carnegie Mellon, Recientemente recibió el premio Young Faculty Award (YFA) de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada de Defensa (DARPA). El YFA es un prestigioso premio para profesores jóvenes que está diseñado para "identificar e involucrar a las estrellas de la investigación en ascenso, "según DARPA.

Como adjudicatario de YFA, Whitehead recibirá $ 500 por dos años, 000 para apoyar el esfuerzo de investigación de su laboratorio en la creación de sistemas de administración de fármacos para la terapia génica de próxima generación. El objetivo del proyecto es desarrollar materiales de nanopartículas que puedan entregar con precisión ARN mensajero (ARNm) a las células diana en el cuerpo durante un período de tiempo específico. Su laboratorio se enfocará en asegurarse de que estos sistemas de entrega no solo sean efectivos, pero también seguro.

Un nuevo campo de investigación en ciernes, La entrega de ARNm tiene el potencial de ser un tratamiento disruptivo en el campo médico. La entrega de ARNm a células específicas del cuerpo proporcionaría a los médicos una forma específica de tratar los trastornos genéticos causados ​​por proteínas faltantes o mal formadas. Por ejemplo, Whitehead explica que la tecnología podría usarse para tratar la hemofilia mediante la entrega de ARNm al hígado.

"Uno de los mayores desafíos del uso de ARNm para la terapia génica es administrarlo con precisión al citoplasma de una célula, ", explica Whitehead." Mi laboratorio está bien posicionado para abordar este desafío debido a nuestra experiencia en el uso de nanopartículas para la administración dirigida de otros fármacos de ácidos nucleicos ".

Este proyecto de investigación explorará cuestiones fundamentales sobre cómo un sistema de administración de fármacos hace que el ARNm se localice dentro del cuerpo. Whitehead y su laboratorio utilizarán métodos químicos de alto rendimiento para desarrollar los sistemas de administración de nanopartículas; en otras palabras, Su grupo sintetizará y probará cientos de nanopartículas distintas para identificar la química correcta que podría usarse para administrar ARNm sin causar toxicidad.

"Es emocionante trabajar en un área poco estudiada como la entrega de ARNm. Las oportunidades de descubrimiento y avance en el campo están muy abiertas, "explica Whitehead." A través de nuestro enfoque fundamental, esperamos tener un impacto significativo en el campo de la terapia génica al brindar una mejor comprensión de esta clase de tecnología ".