Un equipo internacional de investigadores de la Universidad de Roma Tor Vergata y la Universidad de Montreal ha informado:en un artículo publicado esta semana en Comunicaciones de la naturaleza , el diseño y la síntesis de una honda molecular a nanoescala hecha de ADN de 20, 000 veces más pequeño que un cabello humano. Esta honda molecular podría "disparar" y administrar medicamentos en lugares precisos del cuerpo humano una vez que se activa por marcadores de enfermedades específicas.

El tirachinas molecular tiene solo unos pocos nanómetros de largo y está compuesto por una hebra de ADN sintético que puede cargar un fármaco y luego actuar eficazmente como la goma elástica del tirachinas. Los dos extremos de esta "banda elástica" de ADN contienen dos restos de anclaje que pueden adherirse específicamente a un anticuerpo diana, una proteína en forma de Y expresada por el cuerpo en respuesta a diferentes patógenos como bacterias y virus. Cuando los restos de anclaje del tirachinas reconocen y se unen a los brazos del anticuerpo diana, la "banda elástica" de ADN se estira y se libera el fármaco cargado.

"Una característica impresionante de este tirachinas molecular, "dice Francesco Ricci, Profesor asociado de química en la Universidad de Roma Tor Vergata, "es que solo puede ser activado por el anticuerpo específico que reconoce las etiquetas de anclaje de la 'banda elástica' de ADN. Simplemente cambiando estas etiquetas, por tanto, se puede programar el tirachinas para que libere un fármaco en respuesta a una variedad de anticuerpos específicos. Dado que diferentes anticuerpos son marcadores de diferentes enfermedades, esto podría convertirse en un arma muy específica en manos del clínico ".

"Otra gran propiedad de nuestro tirachinas, "añade Alexis Vallée-Bélisle, Profesor asistente en el Departamento de Química de la Universidad de Montreal, "es su gran versatilidad. Por ejemplo, Hasta ahora hemos demostrado el principio de funcionamiento del tirachinas utilizando tres anticuerpos desencadenantes diferentes, incluyendo un anticuerpo del VIH, y emplear ácidos nucleicos como fármacos modelo. Pero gracias a la alta programabilidad de la química del ADN, ahora se puede diseñar la honda de ADN para 'disparar' una amplia gama de moléculas trerapeúticas ".

"Diseñar esta honda molecular fue un gran desafío, "dice Simona Ranallo, investigador postdoctoral en el equipo de Ricci y autor principal del nuevo estudio. "Se requirió una larga serie de experimentos para encontrar el diseño óptimo, que mantiene la droga cargada en una 'banda elástica' en ausencia del anticuerpo, sin afectar demasiado su eficacia de disparo una vez que el anticuerpo dispara la honda ".

El grupo de investigadores ahora está ansioso por adaptar la honda para la entrega de medicamentos clínicamente relevantes, y demostrar su eficacia clínica. "Prevemos que en un futuro cercano se pueden usar tirachinas moleculares similares para administrar medicamentos en lugares específicos del cuerpo. Esto mejoraría drásticamente la eficacia de los medicamentos y disminuiría sus efectos secundarios tóxicos". "concluye Ricci.

El siguiente paso del proyecto es apuntar a una enfermedad y un fármaco específicos para los que la honda terapéutica se puede adaptar para realizar pruebas en células in vitro. antes de la prueba en ratones.