Los científicos han descubierto que al diseñar cápsides de AAV, pueden atacar selectivamente ciertos tipos de células, incluidas las del ojo. Esto ha convertido al AAV en un candidato prometedor para aplicaciones de terapia génica en oftalmología.
Una de las razones por las que el AAV es adecuado para la terapia génica ocular es su capacidad para infectar células que no se dividen. Muchas células del ojo, incluidas las de la retina, no se dividen activamente, lo que dificulta la administración de genes mediante métodos tradicionales. Sin embargo, el AAV puede transducir eficazmente estas células que no se dividen, lo que permite la expresión sostenida de genes terapéuticos.
Además, el AAV tiene un bajo riesgo de mutagénesis por inserción, lo que significa que es menos probable que cause alteraciones genéticas dañinas al integrarse en el genoma de la célula huésped. Este perfil de seguridad convierte al AAV en una opción atractiva para la terapia génica ocular, donde la precisión y los efectos secundarios mínimos son esenciales.
Los investigadores han estado investigando el uso de AAV para el tratamiento de diversas enfermedades oculares, incluidos trastornos hereditarios de la retina, degeneración macular relacionada con la edad y distrofias corneales. Los ensayos clínicos que utilizan terapias genéticas basadas en AAV han mostrado resultados prometedores, lo que demuestra el potencial de este enfoque para restaurar la visión y mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades oculares.
En general, la capacidad del AAV para atacar tejidos oculares específicos y su bajo riesgo de efectos adversos lo convierten en una herramienta valiosa para la terapia génica en oftalmología, ofreciendo nuevas esperanzas para el tratamiento de afecciones oculares que antes no eran tratables.
