CRISPR-Cas9 es un sistema de edición de genes que utiliza un ARN guía (ARNg) para dirigir la proteína Cas9 a una secuencia de ADN específica. Una vez unido al ADN, Cas9 corta el ADN, creando una rotura de doble cadena que luego puede ser reparada por la propia maquinaria de reparación del ADN de la célula. Este proceso se puede utilizar para insertar, eliminar o modificar genes, lo que convierte a CRISPR-Cas9 en una herramienta prometedora para tratar una amplia gama de enfermedades genéticas.
Sin embargo, CRISPR-Cas9 no siempre es 100% exacto. A veces, puede cortar el ADN en lugares no deseados, lo que provoca mutaciones no deseadas. El nuevo estudio de UC Berkeley buscó comprender por qué sucede esto examinando la dinámica de cómo CRISPR-Cas9 se dirige al ADN en células vivas.
Utilizando una combinación de imágenes de células vivas y ensayos bioquímicos, los investigadores descubrieron que CRISPR-Cas9 se une primero al ADN en ubicaciones aleatorias antes de buscar su secuencia objetivo. Este proceso de búsqueda puede tardar varios minutos y, durante este tiempo, CRISPR-Cas9 puede cortar el ADN en lugares no deseados.
Los investigadores también descubrieron que la eficacia de CRISPR-Cas9 se ve afectada por la estructura del ADN. Por ejemplo, es más probable que CRISPR-Cas9 corte el ADN en lugares cercanos a curvas o torceduras del ADN.
Estos hallazgos proporcionan nuevos conocimientos sobre cómo funciona CRISPR-Cas9 y podrían ayudar a mejorar su precisión y eficiencia. Al comprender la dinámica de cómo CRISPR-Cas9 se dirige al ADN, los científicos pueden diseñar ARNg que sean más específicos para sus secuencias objetivo y reducir el riesgo de mutaciones no deseadas.
CRISPR-Cas9 es una herramienta poderosa con el potencial de revolucionar la medicina, pero es importante comprender cómo funciona para poder utilizarla de forma segura y eficaz. El nuevo estudio de UC Berkeley proporciona información importante sobre la dinámica de la focalización de CRISPR-Cas9, lo que podría ayudar a mejorar su precisión y eficiencia y convertirla en una herramienta más prometedora para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas.
