La investigación en fase inicial de Northwestern Medicine ha demostrado una posible nueva estrategia terapéutica para tratar los tumores cerebrales de glioblastoma mortales.

La estrategia implica el uso de nanopartículas basadas en polímeros lipídicos para administrar moléculas a los tumores, donde las moléculas bloquean los impulsores clave del cáncer llamados células iniciadoras de tumores cerebrales (BTIC).

"Los BTIC son poblaciones de tumores cerebrales malignos que subyacen a la resistencia a la terapia, Recurrencia e invasión imparable que suelen encontrar los pacientes con glioblastoma después del régimen de tratamiento estándar de resección quirúrgica. radiación y quimioterapia, "explicó el primer autor del estudio, Dr. Dou Yu, profesor asistente de investigación de cirugía neurológica en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern.

Los hallazgos fueron publicados en la revista procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias .

Utilizando modelos de ratones de tumores cerebrales implantados con BTIC derivados de pacientes humanos, los científicos inyectaron nanopartículas que contenían pequeños ARN de interferencia (ARNip), secuencias cortas de moléculas de ARN que reducen la expresión de proteínas específicas que promueven el cáncer, directamente en el tumor. En el nuevo estudio, la estrategia detuvo el crecimiento del tumor y prolongó la supervivencia cuando la terapia se administró de forma continua a través de una bomba de infusión de fármacos implantada.

"Este gran progreso, aunque todavía en una etapa conceptual, subraya una nueva dirección en la búsqueda de una cura para una de las condiciones médicas más devastadoras conocidas por la humanidad, "dijo Yu, quien colaboró ​​en la investigación con el investigador principal Dr. Maciej Lesniak, Michael J. Marchese Catedrático de Neurocirugía y catedrático de Cirugía Neurológica.

El glioblastoma es particularmente difícil de tratar porque su composición genética varía de un paciente a otro. Este nuevo enfoque terapéutico permitiría administrar ARNip para apuntar a múltiples productos génicos que causan cáncer simultáneamente en el tumor de un paciente en particular.

En este estudio, los científicos probaron ARNip que se dirigen a cuatro factores de transcripción altamente expresados ​​en muchos tejidos de glioblastoma, pero no en todos. La terapia funcionó contra clases de BTIC de glioblastoma con altos niveles de esos factores de transcripción, mientras que otras clases de cáncer no respondieron.

"Esto pinta una imagen para los regímenes de tratamiento personalizados del glioblastoma basados ​​en el perfil del tumor, "Dijo Yu." La nanomedicina personalizada podría apuntar a las firmas genéticas únicas en cualquier paciente específico y potencialmente conducir a mayores beneficios terapéuticos ".

La estrategia también podría aplicarse a otras afecciones médicas relacionadas con el sistema nervioso central, no solo a los tumores cerebrales.

"Las enfermedades neurológicas degenerativas o incluso las afecciones psiquiátricas podrían ser potencialmente candidatos terapéuticos para esta plataforma de administración multiplexada, "Dijo Yu.

Antes de que los científicos puedan traducir esta investigación de prueba de concepto a los seres humanos, Tendrán que seguir perfeccionando la plataforma de nanomedicina y evaluando su seguridad a largo plazo. Todavía, Los hallazgos de esta nueva investigación brindan información para una mayor investigación.

"La nanomedicina brinda una oportunidad única para avanzar en una estrategia terapéutica para una enfermedad sin cura. Al dirigirse de manera efectiva a las células madre iniciadoras de tumores cerebrales responsables de la recurrencia del cáncer, este enfoque abre nuevos enfoques traslacionales para el cáncer cerebral maligno, Lesniak resumió.