Investigadores españoles de la Universitat Autónoma de Barcelona han descubierto un novedoso método de terapia génica que utiliza partículas de pocos nanómetros que encapsulan material genético y se introducen directamente en el núcleo celular. Los nanodiscos, como los investigadores han nombrado a las partículas, viajar rápidamente al interior de la célula hasta llegar al núcleo, aumentando así la eficiencia del proceso de transferencia de genes.
Uno de los desafíos de la terapia génica, un conjunto de metodologías destinadas a tratar varias enfermedades de los ácidos nucleicos (ADN o ARN), es lograr que este material llegue directamente al núcleo de la célula sin perder una cantidad sustancial en el camino y sin producir cualquier efecto secundario no deseado. Con este objetivo, los científicos experimentan con el uso de diferentes tipos de vectores, moléculas capaces de transportar material genético al lugar correcto. Ahora, Los virus naturales "desactivados" son los vectores más utilizados en los ensayos clínicos. sin embargo, sus efectos secundarios limitan a menudo la aplicación terapéutica.
Una de las alternativas más prometedoras en este campo es el uso de virus artificiales. Estos virus se pueden construir mediante ingeniería genética mediante el ensamblaje de diminutas estructuras de proteínas compuestas por péptidos, los componentes básicos de las proteínas.
El equipo de científicos dirigido por Antonio Villaverde, profesor del Departamento de Genética y Microbiología, investigador del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB y del Centro de Investigación Biomédica en Red en Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN), demostró que el péptido R9, formado por un tipo específico de aminoácido (arginina), puede encapsular material genético, ensamblarse con otras moléculas idénticas para formar nanopartículas y entrar directamente en el núcleo celular para liberar el material que contiene. Las nanopartículas tienen forma de disco, con un diámetro de 20 nanómetros y una altura de 3 nm.
El estudio fue publicado recientemente en las revistas Biomateriales y Nanomedicina y describe cómo los científicos estudiaron el comportamiento de los nanodiscos R9 en el interior de las células mediante técnicas de microscopía confocal proporcionadas por el Servicio de Microscopía de la UAB y aplicadas por la Dra. Mònica Roldán. Las imágenes muestran que una vez pasada la membrana celular, las partículas viajan directamente al núcleo a una velocidad de 0,0044 micrómetros por segundo, diez veces más rápido que si se dispersaran pasivamente en el interior. Las nanopartículas se acumulan en el interior del núcleo y no en el citoplasma - el líquido espeso entre la membrana celular y el núcleo - y por tanto aumentan su nivel de efectividad. Una de las fotos fue seleccionada por la revista. Biomateriales como una de las 12 imágenes del año 2010.
En este descubrimiento participaron investigadores del Instituto de Ciencia de los Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), el Instituto Catalán de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA), y la Universidad Politécnica de Cataluña. El descubrimiento representa una nueva categoría de nanopartículas que ofrecen beneficios terapéuticos. Según la Dra. Esther Vázquez, director del proyecto, "los nanodiscos se ensamblan automáticamente, moverse rápidamente, permanecen estables y viajan al interior del núcleo. Esto los convierte en una herramienta prometedora como prototipo para la administración segura de ácidos nucleicos y proteínas funcionales ".
