Hace veinte años, Los científicos e inversores estaban aturdidos por la promesa de la terapia génica para curar una serie de enfermedades mortales. Pero la trágica muerte de un joven a causa de un tratamiento experimental en 1999 casi terminó con la carrera de un científico y todo el campo. Ahora, según un artículo en Noticias de química e ingeniería ( C&EN ), la revista de noticias semanal de la American Chemical Society, tanto el científico como la terapia génica están experimentando un resurgimiento.

Conceptualmente, La terapia génica es simple:debido a que muchas enfermedades son causadas por genes defectuosos, el suministro de copias sanas de esos genes debería proporcionar una cura. Sin embargo, el desafío radica en entregar los genes terapéuticos a las células apropiadas del cuerpo. En la década de 1990, muchos investigadores, incluyendo a James Wilson en la Universidad de Pennsylvania, estaban estudiando adenovirus ahuecados para empaquetar los genes curativos e introducirlos en las células. Wilson dirigió un estudio clínico que examinó el uso de la terapia génica con adenovirus para curar un trastorno hepático poco común. Cuatro días después de recibir una gran dosis de la terapia génica, uno de los pacientes inscritos en el ensayo, Jesse Gelsinger, de 18 años, murió de una reacción inmune al virus. La muerte de Gelsinger, y las investigaciones y la demanda que siguió, empañó en gran medida la reputación de Wilson y el campo en su conjunto, Escribe el editor asistente Ryan Cross.

A pesar de, o tal vez por, esta tragedia, El laboratorio reducido y deshonrado de Wilson trabajó para redimir la terapia génica, con un nuevo enfoque en la búsqueda de virus más seguros. Junto con un puñado de otros investigadores, Wilson comenzó a estudiar un tipo diferente de vehículo de entrega de genes:virus adenoasociados (AAV), que parecía menos probable que desencadenaran reacciones inmunes mortales que los adenovirus, pero no eran particularmente buenos en la transmisión de genes. Finalmente, Wilson y sus compañeros de trabajo descubrieron una nueva familia de AAV que eran mucho mejores para introducir ADN terapéutico dentro de las células. Hoy dia, casi 100 programas de desarrollo de fármacos en 42 empresas utilizan AAV de esta familia, y en 2019, La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó una terapia génica que utiliza los virus para tratar una enfermedad neurológica mortal en los bebés. Si bien algunas personas todavía culpan a Wilson por la casi desaparición de la terapia génica hace dos décadas, otros le dan crédito por el resurgimiento del campo, Notas cruzadas.