A medida que 2018 llega a su fin, la industria farmacéutica está celebrando un próspero año de nuevas inversiones y avances terapéuticos. Estos éxitos fueron impulsados ​​por la ciencia de vanguardia y el progreso en finalmente traducir la tecnología de larga data en productos reales. según un artículo de portada en Noticias de química e ingeniería (C&EN), la revista de noticias semanal de la American Chemical Society.

La industria biotecnológica se benefició de una ola de inversión en 2018 de empresas de capital riesgo, escribe la corresponsal principal Lisa M. Jarvis. Además, Las ofertas públicas iniciales de biotecnología alcanzaron un nuevo récord. Los desarrollos prometedores durante el año incluyen la aprobación del primer fármaco de interferencia de ARN, avances para la herramienta de edición genética CRISPR y la primera cosecha de terapias a base de cannabis.

En agosto, La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Onpattro de Alnylam Pharmaceuticals, el primer terapéutico de interferencia de ARN en llegar al mercado. En desarrollo durante 16 años, Onpattro trata un trastorno genético poco común llamado amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina. Interés en otras terapias de ARN, como oligonucleótidos antisentido y vacunas de ARNm, también está floreciendo. Mientras tanto, aunque CRISPR ha sufrido reveses recientes relacionados con posibles problemas de seguridad, las empresas están avanzando con los ensayos clínicos previstos en 2019 para la anemia de células falciformes, una forma genética rara de ceguera y trastornos hepáticos. 2018 también fue testigo de la primera aprobación de la FDA de un medicamento a base de cannabis:Epidiolex, fabricado por GW Pharmaceuticals, trata los trastornos convulsivos poco frecuentes en niños y adultos jóvenes. Otras empresas están siguiendo su ejemplo con programas de desarrollo clínico dirigidos a los receptores cannabinoides.