Las nanopartículas lipídicas (SLN y NLC) se consideran sistemas muy prometedores para administrar ácidos nucleicos en terapia génica. Hasta ahora, Los sistemas virales han sido el método más eficaz para transportar material genético, pero plantean importantes problemas de seguridad. "Vectores no virales, incluidos SLN y NLC, son menos efectivos pero mucho más seguros a pesar de que su efectividad ha aumentado significativamente en los últimos años, "señaló Alicia Rodríguez, María Ángeles Solinís y Ana del Pozo, autores del artículo publicado en European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics.

Este artículo de revisión describe estos sistemas y sus principales ventajas en la terapia génica, como su capacidad para proteger el material genético contra la degradación, para facilitar la internalización de células y núcleos y para impulsar el proceso de transfección. "Qué es más, las nanopartículas se componen de biocompatibles, materiales biodegradables, son fáciles de producir a gran escala, pueden esterilizarse y liofilizarse y son muy estables tanto en fluidos biológicos como en almacenamiento, "explicaron los investigadores.

Esta revisión también incluye las principales enfermedades en las que se están aplicando nanopartículas lipídicas, generalmente en el nivel preclínico:enfermedades degenerativas de la retina, enfermedades infecciosas, desordenes metabólicos, y cancer, entre otros. "En PharmaNanoGene estamos trabajando en el diseño y evaluación de GC para el tratamiento de algunas de estas enfermedades mediante terapia génica. Estamos estudiando la relación entre los factores de formulación y los procesos de internalización y disposición intracelular del material genético que condicionan la eficacia de la vectores y que es fundamental en el proceso de optimización, y por primera vez hemos demostrado la capacidad de los SLN para inducir la síntesis de una proteína tras su administración intravenosa en ratones, "destacaron.

La publicación también incluye otros trabajos de este grupo de investigación de la UPV / EHU sobre la aplicación de los GC en el tratamiento de enfermedades raras, como la retinosquisis juvenil ligada al cromosoma X, un trastorno en el que la retina se desestructura debido a una deficiencia en la proteína retinosquisina. "Uno de los principales logros de nuestros estudios en este campo ha sido demostrar, también por primera vez, la capacidad de un vector no viral para transfectar la retina de animales que carecen del gen que codifica esta proteína y restaurar parcialmente su estructura, mostrando que la terapia génica no viral es viable, prometedora herramienta terapéutica para el tratamiento de trastornos degenerativos de la retina, "especificaron los investigadores.

La aplicación de SLN para tratar la enfermedad de Fabry, Un serio, trastorno metabólico multisistémico de naturaleza hereditaria, también se ha estudiado en PharmaNanoGene. "Se trata de una enfermedad monogénica ligada al cromosoma X que está causada por diversas mutaciones genéticas en el gen que codifica la enzima a-galactosidasa A (a-Gal A). En modelos celulares de esta enfermedad hemos demostrado la capacidad de los SLN para inducir la síntesis de a-Gal A. " También han revisado la aplicación de nanopartículas lipídicas al tratamiento de enfermedades infecciosas:“Nuestro trabajo en este campo muestra que los GC con interferencia de ARN son capaces de inhibir un replicón del virus de la hepatitis C in vitro, que se utilizó como prueba de concepto del uso de vectores basados ​​en el GC como nueva estrategia terapéutica para tratar esta infección y otras relacionadas con ella ”.