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  • Investigadores de nanopartículas desarrollan una plataforma de microfluidos para una mejor administración de terapia génica para enfermedades pulmonares
    Crédito:ACS Nano (2024). DOI:10.1021/acsnano.4c00768

    Los investigadores de administración de fármacos de la Universidad Estatal de Oregón han desarrollado un dispositivo con el potencial de mejorar la terapia génica para pacientes con enfermedades pulmonares hereditarias como la fibrosis quística.



    En modelos de cultivo celular y de ratón, los científicos de la Facultad de Farmacia de OSU demostraron una técnica novedosa para la aerosolización de nanopartículas inhalables que pueden usarse para transportar ARN mensajero, la tecnología que sustenta las vacunas contra el COVID-19, a los pulmones de los pacientes.

    Los hallazgos son importantes porque el método actual de nebulización de nanopartículas las somete a esfuerzos cortantes, lo que dificulta su capacidad para encapsular el material genético y hace que se agreguen en ciertas áreas de los pulmones en lugar de extenderse uniformemente, dijeron los investigadores.

    El estudio dirigido por Gaurav Sahay, profesor de ciencias farmacéuticas, fue publicado en ACS Nano. .

    El laboratorio de Sahay estudia las nanopartículas lipídicas, o LNP, como vehículo de administración de genes, centrándose en la fibrosis quística, un trastorno genético progresivo que provoca una infección pulmonar persistente y que afecta a 30.000 personas en los EE. UU., con alrededor de 1.000 nuevos casos identificados cada año. P>

    Un gen defectuoso, el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística o CFTR, causa la enfermedad, que se caracteriza por deshidratación pulmonar y acumulación de moco que bloquea las vías respiratorias.

    Los lípidos son compuestos orgánicos que contienen colas grasas y se encuentran en muchos aceites y ceras naturales, y las nanopartículas son pequeños trozos de material cuyo tamaño varía entre una y 100 milmillonésimas de metro. El ARN mensajero entrega instrucciones a las células para que produzcan una proteína en particular.

    Con las vacunas contra el coronavirus, el ARNm transportado por las nanopartículas lipídicas instruye a las células a producir una parte inofensiva de la proteína de pico del virus, que desencadena una respuesta inmune del cuerpo. Como terapia para la fibrosis quística, el material genético solucionaría el defecto en el gen CFTR de los pacientes.

    "Utilizamos un nuevo chip de microfluidos que ayuda a generar columnas que transportan nanopartículas y no causan ningún esfuerzo cortante", dijo Sahay. "Este dispositivo se basa en la idea similar de un cartucho de inyección de tinta que genera penachos para imprimir palabras en papel."

    Hace cuatro años, dijo Sahay, una startup con sede en Oregón llamada Rare Air Health Inc. se puso en contacto con él sobre la posibilidad de utilizar tecnología de microfluidos para la aerosolización y administración de nanopartículas lipídicas.

    La microfluídica es el estudio de cómo se comportan los fluidos cuando viajan o están confinados en dispositivos microminiaturizados equipados con canales y cámaras. Las fuerzas superficiales, a diferencia de las fuerzas volumétricas, dominan los fluidos a microescala, lo que significa que los fluidos actúan allí de manera muy diferente a lo que se observa en la vida cotidiana.

    "Cuando Rare Air acudió a mí, pensé que el dispositivo podría funcionar muy bien para nuestros propósitos, y lo que siguió fueron estudios extensos que demostraron la superioridad de este dispositivo en la generación de nanopartículas en aerosol en comparación con los nebulizadores de malla vibratoria utilizados clínicamente", dijo Sahay. /P>

    "El dispositivo no permite que las nanopartículas se agreguen y puede entregar ARNm con mayor precisión que la tecnología existente. Lo interesante adicional es que este dispositivo puede controlarse digitalmente, y Rare Air está desarrollando prototipos para uso humano".

    Además de Sahay, los otros investigadores del estado de Oregón que participaron en el estudio fueron Yulia Eygeris, Jeonghwan Kim, Antony Jozić y Elissa Bloom. Los científicos de Funai Microfluidic Systems de Lexington, Kentucky, también formaron parte de la colaboración.

    "Funai se centra en la tecnología de inyección de tinta y en la construcción de estos chips a escala; trabajaron estrechamente para permitir que el dispositivo fuera adecuado para la aerosolización", dijo Sahay, quien además de su función en OSU se desempeña como asesor y consultor de Rare Air. "Este estudio demuestra una unión entre los nuevos dispositivos y la ciencia de la formulación que podría tener un enorme impacto en la salud humana".

    Más información: Jeonghwan Kim et al, La plataforma de microfluidos permite la aerosolización sin cortes de nanopartículas lipídicas para la inhalación de ARNm, ACS Nano (2024). DOI:10.1021/acsnano.4c00768

    Información de la revista: ACS Nano

    Proporcionado por la Universidad Estatal de Oregón




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