Parece demasiado bueno para ser verdad:una sola droga que podría tratar las peores aflicciones de la humanidad, incluyendo aterosclerosis, cáncer, Alzheimer Parkinson y artritis. Todas estas enfermedades tienen una cosa en común:involucran una proteína inflamatoria llamada NLRP3. Ahora, Las empresas emergentes de biotecnología y las compañías farmacéuticas están compitiendo para desarrollar medicamentos que inhiban la función de esta proteína, según un artículo en Noticias de química e ingeniería (C&EN), la revista de noticias semanal de la American Chemical Society.

NLRP3 es parte de un gran complejo de proteínas llamado inflamasoma, lo que desencadena una cadena de eventos que hace que las células se abran y derramen su contenido que induce la inflamación. Esta proteína está involucrada en tantas enfermedades que las compañías farmacéuticas ni siquiera saben por dónde empezar. Escribe el editor asociado Ryan Cross. Los científicos que trabajan para desarrollar inhibidores de NLRP3 también enfrentan otros desafíos:en particular, la estructura exacta del inflamasoma sigue siendo un misterio.

Sin embargo, alrededor de una docena de empresas tienen programas dedicados a bloquear NLRP3 o proteínas del inflamasoma relacionadas. Uno de esos inhibidores, llamado MCC950, bloquea NLRP3 con alta especificidad en el laboratorio. Sin embargo, un pequeño ensayo clínico del compuesto realizado por Pfizer mostró una potencia más débil de lo esperado, así como daño hepático a dosis altas. Algunas empresas ahora están utilizando MCC950 como punto de partida para diseñar moléculas más seguras y efectivas, mientras que otros intentan encontrar inhibidores no relacionados con el compuesto. En la actualidad, varios inhibidores de NLRP3 con una variedad de mecanismos se encuentran en fase preclínica, Ensayos de fase I y fase II, Informes cruzados.