Investigadores del ICMAB presentan un estudio sobre nuevas nanovesículas, conocidas como quatsomas, que se han diseñado con éxito para encapsular y administrar microARN para el tratamiento de tumores. Estas nanovesículas se producen mediante un proceso simple que cumple con las GMP, un requisito ineludible para el uso clínico de nuevos fármacos candidatos. El estudio, publicado en Small , se ha destacado en la edición de Mujeres en la ciencia de los materiales de Advanced Materials .

"La belleza de estas nanovesículas de cuatosomas es que se pueden diseñar fácilmente para el suministro de una variedad de ácidos nucleicos. Es importante destacar que son estables a temperatura ambiente, lo que evita problemas asociados con los requisitos de la cadena de frío", dice la investigadora del ICMAB Nora Ventosa en el Grupo Nanomol-Bio.

Los microARN (también conocidos como miARN) son pequeñas moléculas de ARN que pueden interferir con la estabilidad de otras moléculas de ARN (específicamente, el ARN mensajero). Tienen muchos usos terapéuticos potenciales debido al papel central que desempeñan en las principales enfermedades. Sin embargo, estas moléculas todavía se usan con poca frecuencia en pacientes debido a su inestabilidad en el torrente sanguíneo y su poca capacidad para llegar a tejidos específicos. Una estrategia potencial para mejorar la entrega clínica de miARN en el cuerpo es encapsularlos en diminutos transportadores que compensen sus deficiencias actuales, sin efectos secundarios y ofreciendo otras funciones complementarias.

Con este fin, los investigadores han desarrollado y diseñado especialmente para esta aplicación nanoestructuras, conocidas como cuasomas, compuestas por dos capas lipídicas cerradas. En la nueva publicación, los investigadores presentan una formulación de quatsomas recientemente diseñada que tiene una estructura, composición y sensibilidad al pH controladas.

El estudio es fruto de un equipo interdisciplinar de investigadores del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona, ​​ICMAB-CSIC, el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR)-UAB, el Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC), el Instituto de Barcelona de Ciencia y Tecnología (BIST), la red CIBER de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN), la empresa Nanomol Technologies SL, el Technion-Israel Institute of Technology y el Institute for Complex Molecular Systems (ICMS).

"En este estudio hemos colaborado con hospitales, redes de investigación y empresas. Los exitosos resultados obtenidos ilustran la importancia de la colaboración entre campos y más allá del sistema académico", dice Ventosa.

Estos nuevos cuatosomas pueden combinarse con el miARN e inyectarse por vía intravenosa en el cuerpo para administrarse en tumores primarios de neuroblastoma o en sitios frecuentes de metástasis, como el hígado o los pulmones, con mayor éxito y estabilidad que si el miARN se inyectara solo. . Una vez administrado, el miARN tiene un efecto sobre la proliferación celular y los genes relacionados con la supervivencia en los tumores, lo que reduce la tasa de crecimiento del tumor.

Muchas propiedades hacen que los cuatosomas se ajusten bien a estas aplicaciones:tienen un tamaño inferior a 150 nm y son estables en una solución líquida durante más de seis meses; también tienen sensibilidad de pH ajustable, lo que significa que diferentes niveles de pH pueden desencadenar diferentes respuestas.

La producción de estas nanovesículas se ha optimizado pensando en su aplicación final y para garantizar su uso en clínicas. A través de un proceso verde y escalable de un solo paso, denominado DELOS, los investigadores han diseñado un procedimiento que cumple totalmente con las pautas de Buenas Prácticas de Manufactura (GMP) establecidas por la Unión Europea. “Es hora de traducir nuestros hallazgos científicos en beneficio de los pacientes”, dice Ariadna Boloix, investigadora del VHIR.

En esta publicación, se demuestra la funcionalidad de los cuatosomas en la entrega de miARN con un tumor sólido extracraneal específico común en casos pediátricos de cáncer conocido como neuroblastoma, que es responsable de aproximadamente el 15 % de todas las muertes por cáncer pediátrico y carece de terapias para pacientes de alto riesgo. Los resultados muestran que los cuatosomas protegen al miARN de la degradación y aumentan su presencia en tumores de hígado, pulmón y neuroblastoma xenoinjertado, entre otros tejidos. + Explora más

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