Muchos consideran que entregar una carga útil terapéutica eficaz a células diana específicas con pocos efectos adversos es el santo grial de la investigación médica. Un nuevo estudio de la Universidad de Tel Aviv explora un enfoque biológico para dirigir nanoportadores cargados con proteínas que cambian el juego a células específicas. El método innovador puede resultar útil en el tratamiento de innumerables neoplasias malignas, enfermedades inflamatorias y trastornos genéticos raros.

Prof. Dan Peer, director del Laboratorio de Nanomedicina de Precisión de la Escuela de Biología Celular Molecular de la Facultad de Ciencias de la Vida de TAU, dirigió la investigación para el nuevo estudio, que fue realizado por el estudiante graduado de TAU Nuphar Veiga y sus colegas de laboratorio Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi y Srinivas Ramishetti. La investigación fue publicada en Comunicaciones de la naturaleza .

En los ultimos años, Se ha demostrado que los portadores de lípidos que encapsulan ARN mensajeros (ARNm) son extremadamente útiles para alterar las expresiones de proteínas para una serie de enfermedades. Pero dirigir esta información a células específicas sigue siendo un gran desafío.

"En nuestra nueva investigación, Utilizamos portadores cargados de ARNm (nanovehículos que llevan un conjunto de instrucciones genéticas a través de una plataforma biológica llamada ASSET) para apuntar a las instrucciones genéticas de una proteína antiinflamatoria en las células inmunes. ", dice el profesor Peer." Pudimos demostrar que la proteína antiinflamatoria selectiva en las células diana resultó en una reducción de los síntomas y la gravedad de la enfermedad en la colitis.

"Esta investigación es revolucionaria. Allana el camino para la introducción de un ARNm que podría codificar cualquier proteína que falte en las células, con aplicaciones directas para genética, enfermedades inflamatorias y autoinmunes, sin mencionar el cáncer, en el que ciertos genes se sobreexpresan ".

ASSET (Orientación que habilita scFv secundario anclado) utiliza un enfoque biológico para dirigir nanoportadores hacia células específicas para promover la manipulación genética.

"Este estudio abre nuevas vías en la entrega celular específica de moléculas de ARNm y, en última instancia, podría introducir el ARNm antiinflamatorio específico (interleucina 10) como una nueva modalidad terapéutica para las enfermedades inflamatorias del intestino. "dice la Sra. Veiga.

"La producción de proteínas dirigidas a base de ARNm tiene aplicaciones tanto terapéuticas como de investigación, ", concluye." De cara al futuro, Tenemos la intención de utilizar la entrega de ARNm dirigida para la investigación de nuevas terapias que tratan los trastornos inflamatorios. cáncer y enfermedades genéticas raras ".