(Phys.org) - Investigadores de la Universidad de Florida han dado un paso más hacia el tratamiento de enfermedades a nivel celular al crear una partícula diminuta que puede programarse para cerrar la línea de producción genética que produce proteínas relacionadas con enfermedades.

En pruebas de laboratorio, estos "nanorobots" recién creados casi erradicaron la infección por el virus de la hepatitis C. La naturaleza programable de la partícula la hace potencialmente útil contra enfermedades como el cáncer y otras infecciones virales.

El esfuerzo de investigación, dirigido por Y. Charles Cao, un profesor asociado de química de la UF, y el Dr. Chen Liu, profesor de patología y catedrático de investigación gastrointestinal y hepática en la Facultad de Medicina de la UF, se describe en línea esta semana en el procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias .

“Esta es una tecnología novedosa que puede tener una amplia aplicación porque puede apuntar esencialmente a cualquier gen que queramos, "Dijo Liu. “Esto abre la puerta a nuevos campos para que podamos probar muchas otras cosas. Estamos entusiasmados con eso ".

Durante las últimas cinco décadas, Las nanopartículas, partículas tan pequeñas que decenas de miles de ellas pueden caber en la cabeza de un alfiler, han surgido como una base viable para nuevas formas de diagnosticar. monitorear y tratar enfermedades. Las tecnologías basadas en nanopartículas ya se utilizan en entornos médicos, como en las pruebas genéticas y para identificar marcadores genéticos de enfermedades. Y varias terapias relacionadas se encuentran en distintas etapas de ensayo clínico.

El Santo Grial de la nanoterapia es un agente tan exquisitamente selectivo que solo penetra en las células enfermas, se dirige solo al proceso de enfermedad especificado dentro de esas células y deja las células sanas ilesas.

Para demostrar cómo puede funcionar esto, Cao y colegas, con financiación de los Institutos Nacionales de Salud, la Oficina de Investigación Naval y el Fondo Semilla de Oportunidades de Investigación de la UF, creó y probó una partícula que se dirige al virus de la hepatitis C en el hígado y evita que el virus haga copias de sí mismo.

La infección por hepatitis C causa inflamación del hígado, que eventualmente puede provocar cicatrices y cirrosis. La enfermedad se transmite por contacto con sangre infectada. más comúnmente a través del uso de drogas inyectables, lesiones por pinchazos de agujas en entornos médicos, y nacimiento de una madre infectada. Más de 3 millones de personas en los Estados Unidos están infectadas y alrededor de 17, 000 nuevos casos se diagnostican cada año, según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades. Los pacientes pueden pasar muchos años sin síntomas, que puede incluir náuseas, fatiga y malestar abdominal.

Los tratamientos actuales contra la hepatitis C implican el uso de medicamentos que atacan la maquinaria de replicación del virus. Pero las terapias solo son parcialmente efectivas, en promedio, ayudando a menos del 50 por ciento de los pacientes, según estudios
publicado en El diario Nueva Inglaterra de medicina y otras revistas. Los efectos secundarios varían mucho de un medicamento a otro, y puede incluir síntomas similares a los de la gripe, anemia y ansiedad.

Cao y colegas, incluidos el estudiante de posgrado Soon Hye Yang y los asociados postdoctorales Zhongliang Wang, Hongyan Liu y Tie Wang, quería mejorar el concepto de interferir con el material genético viral de una manera que aumentara la efectividad de la terapia y redujera los efectos secundarios.

La partícula que crearon se puede adaptar para que coincida con el material genético del objetivo de ataque deseado, y colarse en las células desapercibidas por los mecanismos de defensa innatos del cuerpo.

El reconocimiento de material genético de fuentes potencialmente dañinas es la base de tratamientos importantes para una serie de enfermedades, incluido el cáncer, que están vinculados a la producción de proteínas perjudiciales. También tiene potencial para su uso en la detección y destrucción de virus utilizados como armas biológicas.

El nuevo destructor de virus, llamada nanozima, tiene una columna vertebral de diminutas partículas de oro y una superficie con dos componentes biológicos principales. La primera porción biológica es un tipo de proteína llamada enzima que puede destruir el portador de la receta genética, llamado ARNm, para producir la proteína relacionada con la enfermedad en cuestión. El otro componente es una molécula grande llamada oligonucleótido de ADN que reconoce el material genético del objetivo a destruir e instruye a su vecino, la enzima, para realizar la escritura. Por sí mismo, la enzima no ataca selectivamente a la hepatitis C, pero el combo funciona.

“Cambian por completo sus propiedades, ”Dijo Cao.

En pruebas de laboratorio, el tratamiento condujo a una disminución de casi un 100 por ciento en los niveles del virus de la hepatitis C. Además, no activó el mecanismo de defensa del cuerpo, y eso redujo la posibilidad de efectos secundarios. Todavía, Se necesitan pruebas adicionales para determinar la seguridad del enfoque.

Las terapias futuras podrían potencialmente estar en forma de píldoras.

“Podemos detener eficazmente la infección por hepatitis C si esta tecnología puede desarrollarse más para uso clínico, "Dijo Liu, quien es miembro de The UF Shands Cancer Center.

El diseño de nanopartículas de UF se inspira en el descubrimiento ganador del premio Nobel de un proceso en el cuerpo en el que una parte de un complejo de dos componentes destruye las instrucciones genéticas para la fabricación de proteínas. y la otra parte sirve para contener los ataques del sistema inmunológico del cuerpo. Este complejo controla muchos procesos que ocurren naturalmente en el cuerpo, por lo que los medicamentos que lo imitan tienen el potencial de secuestrar la producción de proteínas necesarias para el funcionamiento normal. La terapia desarrollada por UF engaña al cuerpo para que la acepte como parte de los procesos normales, pero no interfiere con esos procesos.

"Han desarrollado una nanopartícula que imita una máquina biológica compleja; eso es algo bastante poderoso, ”Dijo el Dr. C. Shad Thaxton, experto en nanopartículas, profesor asistente de urología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern y cofundador de la empresa de biotecnología AuraSense LLC, que no participó en el estudio de UF. “La promesa de la nanotecnología es extraordinaria. Tendrá un impacto real y significativo en la forma en que practicamos la medicina ”.