En celdas, los ribosomas traducen el ARN mensajero (ARNm) en proteínas. Y en el campo naciente de la terapéutica de ARNm, Los investigadores e inversores esperan traducir los medicamentos de ARNm del laboratorio al botiquín. Hasta ahora, la firma de ARNm Moderna Therapeutics ha sido reservada sobre su tecnología, pero ahora la empresa se está abriendo sobre sus avances y desafíos, informa un artículo en Noticias de química e ingeniería ( C&EN ), la revista de noticias semanal de la American Chemical Society.

En los últimos cinco años, Moderna ha gastado la impresionante cantidad de $ 450 millones en la investigación de medicamentos de ARNm y planea gastar otros $ 500 millones en los próximos cinco años. escribe el editor asistente Ryan Cross. Moderna y varias otras empresas de biotecnología bien financiadas se basan en un principio aparentemente simple:introducir ARNm especialmente diseñado en ciertas células del cuerpo, y los ribosomas se convertirán en fábricas de medicamentos en miniatura que producirán proteínas terapéuticas para tratar casi cualquier enfermedad. Sin embargo, el campo ha enfrentado muchos obstáculos, como evitar reacciones inmunes, apuntar a células específicas, transportando el ARNm de forma segura al interior y produciendo suficiente proteína para tener un efecto.

Moderna y otras empresas están abordando estos desafíos optimizando las secuencias de ARNm y desarrollando mecanismos de administración de fármacos. Por ejemplo, Los científicos modernos han creado nanopartículas de lípidos que entregan una secuencia especial de ARNm que causa células cancerosas, pero no células normales, autodestruirse. A pesar de la promesa de los medicamentos de ARNm, Los escépticos se apresuran a señalar que Moderna solo ha publicado datos humanos de un estudio, un ensayo en etapa inicial sobre una vacuna de ARNm contra la influenza. Las empresas aún deben demostrar que los medicamentos de ARNm funcionan en humanos sin efectos secundarios ni complicaciones. ellos dicen.